Proceso de Aprobación de

experimentos de Terapia Génica(TG)

 En E.U.A., el protocolo de trabajo de un experimento propuesto debe de
ser analizado por las siguientes instituciones:
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›
›
› Dos revisiones internas por la misma institución y ser aprobado por el jefe de la
institución.
›
› Después se debe de obtener la aprobación del comité asesor del DNA Recombinante, de
las instituciones nacionales de salud y por ultimo ser firmado por el Director de NIH.
› Y por ultimo la aprobación de la Administración y Drogas de E.U. (FDA).
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 En nuestro país, la creación de la Comisión Nacional de Genoma Humano , ha

sentado las bases para establecer los comités de aprobación y revisión de
protocolo de TG
 PROBLEMAS PARA USAR LA TG EN EL
TRATAMIENTO DE LAS
ENFERMEDADES
 Existen varios factores que condicionan su aplicabilidad.
q el primero se debe al tipo de herencia:
o Las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son
mejores candidatos para la TG que las multifactoriales.
o
q El segundo, es el patrón de Herencia:
o Las enfermedades, RECESIVAS son mejores candidatas a ser tratadas por la TG,
que las enfermedades DOMINANTES.
q El tercer factor se refiere a la naturaleza de la mutación causante de la
enfermedad.
o Enfermedades recesivas
o Enfermedades dominantes
q El cuarto, es el control de la expresión genética:
o Mantenimiento no estricto de un fenotipo(el experimento es mejor y de corta
duración)
o Mantenimiento estricto de fenotipo (el experimento se consigue pero con mayor
duración)
q El quinto Factor el tamaño del DNA codificante:
o Genes con menor tamaño: mejor candidato.
o Genes con mayor tamaño: son difíciles de transferir.
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 La enfermedad será mas fácil de tratar, si se puede extraer y cultivar in
vitro y si es resistente a la manipulación y la reintroducción con
facilidad en el organismo.
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
 Procedimientos para estándar de TG:
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
o Identificación, aislamiento y amplificación del gen para el tratamiento.
o Extracción y cultivo in vitro de la célula del paciente a tratar.
o Transferencia del gen terapéutico al interior de la célula.
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