Hoy en Estados Unidos y en todo el mundo nos enfrentamos a enormes

proporciones cuidado de la salud

desafos. La incidencia y los costos de las enfermedades crnicas prevenibles y
controlables
como la diabetes y el asma estn creciendo. Las necesidades mdicas de
nuestra envejeciendo rpidamente
poblacin sin precedentes. Y nos enfrentamos a enfermedades
extremadamente complejas como el cncer
y la enfermedad de Alzheimer.
Cada uno de estos solo representa un desafo enorme y, en combinacin, una
amenaza para
tanto para la salud individual y de la economa EE.UU.. Para superar estos
desafos que se
necesitar muchas soluciones innovadoras, y la investigacin en el sector
biofarmacutico ofrece una
parte importante de la respuesta.
la investigacin biofarmacutica es un motor de progreso en la lucha contra la
enfermedad y en
la construccin de una economa ms fuerte. Ms importante an, el
descubrimiento de frmacos ofrece a los pacientes en todo
la esperanza real globo - la esperanza de que una vez que una enfermedad
letal puede prevenirse, tratarse, e incluso curar, la esperanza de que una
paciente puede dejar de ser un paciente y vivir una vida ms larga y saludable.
Los investigadores continan trabajando hacia estos objetivos a pesar de los
muchos obstculos. La ciencia y la tecnologa de la droga
el desarrollo son cada vez ms complejos, y la duracin y el costo de la
investigacin y el desarrollo han seguido
crecer. entornos regulatorios y de negocios aaden incertidumbre al proceso.
An as, los investigadores en nuestra industria se inspiran para mejorar la vida
de los pacientes. Esta es la razn por la investigacin biofarmacutica

empresas invirtieron un estimado de $ el 48,5 millones de dlares en nuevos

proyectos de I + D en 2012 - la inversin de cualquier sector ms grande de I +
D
en la economa EE.UU.. los miembros de PhRMA invierten con el fin de hacer
realidad la promesa de increbles avances en nuestra
comprensin de la biologa bsica; para ayudar a resolver el rompecabezas de
los cnceres y las enfermedades raras; y para ayudar a reducir el costo
y la carga para la salud de la enfermedad.
Tengo el placer de presentar el 2013 Industria investigacin biofarmacutica
perfil, que expone los retos
nos enfrentamos y hemos hecho el progreso. Estoy orgulloso de la historia que
cuenta de un sector tratando de lograr la esperanza de que
todos comparten una vida ms larga y un futuro ms saludable.
Comprometida con los pacientes, la salud,
y la Economa
Los nuevos medicamentos han sido una
parte importante de la transformacin
muchas enfermedades en los ltimos aos.
Estn poniendo la artritis reumatoide
en remisin, lo que aumenta en gran medida la
posibilidades de supervivencia de los nios con
cncer, curacin de la hepatitis en muchos pacientes,
y la reduccin de las hospitalizaciones por
pacientes con VIH.
La industria biofarmacutica es una
, Sector dinmico del conocimiento.
El trabajo de sus investigadores trae
esperanza a millones de pacientes y
beneficios a nivel local y nacional
economas. biofarmacutica
las empresas invierten mucho en investigacin
y desarrollo; en el ao pasado,

Investigacin Farmacutica y
Fabricantes de Amrica (PhRMA)
miembros superaron los $ 500 billn
marca en la investigacin y el desarrollo
gasto desde 2000 (I + D).
El desarrollo de un nuevo medicamento se
desafiante y las posibilidades de xito
son extremadamente bajos, sobre todo en los ltimos
aos. Los 44 nuevos medicamentos aprobados por
la Administracin de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.
(FDA) en 2012 representaba el ms alto
totales en 15 aos, un hito de orgullo para
una industria cuya misin es salvar y
mejorar la vida.
Adems de sus beneficios para la salud,
medicamentos son una parte importante de
la solucin a los crecientes costos de atencin de salud
a travs de su papel en la reduccin de la
la necesidad de hospitalizaciones, cirugas, y
otras intervenciones costosas. El sector biofarmacutico tambin
apoya a cientos de miles de alta calidad, bien pagado
empleos en los Estados Unidos que contribuyen de manera significativa a la
la salud de nuestras comunidades y la economa de la nacin.
2013 Investigacin de la Industria biofarmacutica perfil que proporciona
una visin general de las contribuciones esenciales a la industria hace
la vida y la salud de las personas y para la economa de EE.UU.. Captulo
1 examina el enorme valor de los medicamentos desarrollados por
compaas biofarmacuticas para los pacientes de todo el mundo.
Captulo 2 se analiza el papel que los medicamentos de venta con receta
desempear en la mejora de la calidad y el valor de la asistencia sanitaria, y

en el control de su coste. El captulo 3 describe el impacto de la

industria biofarmacutica a nivel local, estatal y nacional
economas. Captulo 4 captura el proceso de I + D que nos lleva
nuevos medicamentos. Captulo 5 refleja en nuestro conocimiento cada vez
mayor
de la enfermedad, que se proporciona la plataforma ms prometedor nunca
para el desarrollo de nuevos medicamentos y nuevas formas de ahorrar vidas.
Y
Captulo 6 mira hacia adelante a los obstculos que enfrenta el sector y cmo
compaas biofarmacuticas estn cumpliendo con esos retos.

Impacto en pacientes:

Los nuevos medicamentos y ahorrar

mejorar la vida de todos los das. por
los pacientes, los nuevos medicamentos pueden
significa volver a trabajar, evitando
visitas al mdico y cirugas, sensacin
mejor y vivir ms tiempo.
En los ltimos aos, hemos visto acelerada
avances en la lucha contra muchos
enfermedades como resultado de biofarmacutica
innovacin. En 2012, la Food EE.UU. y
Drug Administration (FDA) aprob
44 nuevos medicines1,2 - la ms grande
nmero en 15 aos.3 De ellos, 39
fueron aprobados por el Centro de Drogas
Evaluacin e Investigacin y el 5 por la
Centro para la Evaluacin y Productos Biolgicos
Investigacin.

Las terapias innovadoras se aprobaron en una amplia

variedad de reas teraputicas, incluyendo: 4
La fibrosis qustica: La primera terapia
que se dirige a la causa subyacente
de la fibrosis qustica. este personalizada
medicina trata a un subgrupo de pacientes
con un mutation.5 especfica
Cncer de piel: El primer medicamento
aprobado para el tratamiento de
carcinoma de clulas basales metastsico, la
la forma ms comn de la piel cncer.6
Tuberculosis: El primer nuevo
medicamento para la tuberculosis en 40 aos,
que se utilizar en combinacin
con otros medicamentos para tratar
la tuberculosis resistente a mltiples frmacos
infeccin.7
Leucemia: Tres nuevas terapias
que mielgena crnica convite
leucemia, un raro de la sangre y la mdula
enfermedad8 sea
Enfermedad de Cushing: Dos nuevos
medicamentos para tratar la enfermedad de Cushing
la enfermedad, una enfermedad rara que afecta
la glndula pituitaria causando un anfitrin
de problemas en todo el cuerpo.
Una medicina trata a los pacientes con
sndrome de Cushing endgeno
y el otro es el primer medicamento
que aborda el subyacente

mecanismo de la disease.9,10
Sndrome de dificultad respiratoria:
Un nuevo medicamento para el tratamiento de las vas respiratorias
sndrome de dificultad en prematuros
infants.11
estos logros
No se podra haber conseguido
sin las innovaciones de la
industria biofarmacutica
y la dedicacin y habilidad
de la revisin de la FDA de drogas staff.12

La lucha contra las enfermedades raras

Este ao se cumple el 30 aniversario de la
promulgacin de la Ley de Medicamentos Hurfanos, que fue fundamental
en la creacin de incentivos para el desarrollo de nuevos
tratamientos para las enfermedades raras. La Ley transforma
el panorama del desarrollo de frmacos para enfermedades raras:
ms de 400 medicamentos han sido aprobados para
el tratamiento de las enfermedades raras desde 1983, en comparacin con
menos de 10 en la 1970s.13,14
Los investigadores han hecho enormes progresos
contra las enfermedades raras en los ltimos aos. De hecho, la
La FDA seala que aproximadamente un tercio de todas las nuevas
medicamentos aprobados en los ltimos 5 aos han sido
designado como "medicamentos hurfanos" - el trmino usado para
medicamentos que tratan enfermedades raras que afectan a menos
de 200.000 pacientes en los Estados Unidos.15 En
2012, 13 de los medicamentos hurfanos fueron aprobados por el FDA.16

Aunque cada uno de los cerca de 7.000 enfermedades raras

afecta a un pequeo nmero de personas, su impacto en
la salud pblica es todo menos pequea; enfermedades raras
afectar en general ms de 30 millones de Americans.17
Debido a que 85% a 90% de las enfermedades raras son graves o
amenaza para la vida, con lo que los nuevos medicamentos a los pacientes
es especialmente important.18 (Vase el Captulo 5, pgina
46 para obtener informacin acerca de los tratamientos actualmente en
el desarrollo de las enfermedades raras.)

Dcada de innovacin:
Primero antiangiognica
medicina para el cncer
Nueva Rx para la mayora
forma comn de
cncer de pulmn
2011
En primer frmaco lupus en 50 aos
Dos frmacos de la hepatitis C ofrecen una mejor
oportunidad de curacin
Dos nuevos medicamentos personalizados

El progreso contra la enfermedad

Medicamentos mejoran la vida de los pacientes en
muchas maneras diferentes. Apropiado
uso de medicamentos puede tener un enorme
impacto en la salud y el bienestar
de los pacientes y sus cuidadores por
extendiendo la vida, detener o retardar la enfermedad
progresin, minimizar las complicaciones,

mejorar la calidad de vida, evitando

hospitalizaciones y cirugas,
prevencin de la enfermedad, y la reduccin de
efectos secundarios. Los siguientes son slo algunos
Los ejemplos especficos del impacto positivo
terapias han tenido en la atencin al paciente.
prolongacin de la vida
Cnceres de la Niez: La oportunidad
de supervivencia para los nios con cncer
ha mejorado mucho en los ltimos aos.
La tasa de supervivencia relativa a 5 aos
aument de 58% a mediados de la dcada de 1970
al 83% en el perodo ms reciente
(2002-2008) - un porcentaje de 25 puntos
increase.19 (Ver Figura 2.) La American
Cancer Society seal que "para la supervivencia
todos los cnceres infantiles invasivos combinados
ha mejorado notablemente en los ltimos
30 aos debido a la nueva y mejorada
tratamientos "20.
Disminucin y Prevencin
Enfermedad progresiva
Enfermedades cardiovasculares: A pesar
el aumento de los niveles de obesidad, los estadounidenses tienen
alcanzado un hito en el control de alta
colesterol. Los Centros de Estados Unidos para la Enfermedad
Control y Prevencin (CDC) informaron
en 2007 que los adultos de Estados Unidos llegaron a un
nivel medio de colesterol en el ideal
variar (por debajo de 200) por primera vez

en 50 aos21 (Ver Figura 3.) Autores

del informe atribuyen la cada a la
aumento del uso de reducir el colesterol
medicamentos en los mayores de 60 population.22

Hepatitis C: Esta enfermedad viral, que

afecta a 3,2 millones de personas en los Estados
Unidos, ataca el hgado que conduce a muchos
complicaciones, incluyendo cirrosis, hgado
trasplantes, cncer de hgado, y death.23
las tasas de respuesta virolgica sostenida
mejora del 10% en la dcada de 1990 a
80% en la actualidad entre la hepatitis C patients.24
respuesta virolgica sostenida, definida
como la supresin del virus por debajo
niveles detectables durante 24 semanas despus de
tratamiento, se levant como la comprensin de la
enfermedad creci y se traslad a un tratamiento
Los regmenes de tratamiento triples de hoy, que
incluir recientemente aprobado "accin directa
antivirales "25.
Estamos viviendo en tiempos muy emocionantes. Si bien hace aos se
hubo terapias especficas para las enfermedades del hgado, ahora tenemos
muchas terapias diferentes para los pacientes con diferentes tipos de
enfermedad del hgado y en diferentes etapas de la enfermedad. Uno de los
mayora de las reas interesantes es la terapia de la hepatitis C, una de las
principales causas de enfermedad heptica en el mundo.26

enzimas, receptores, protenas

o canales identificados por la

industria farmacutica como

'Objetivos druggable' han dado lugar a
llamativa, notable, y
achievement.27 repetida

prevencin de las hospitalizaciones

VIH / SIDA: Desde antirretroviral
Los tratamientos estuvieron disponibles en el mediano
1990, las tasas de supervivencia para los pacientes con VIH
han crecido rpidamente, aumentando la
nmero de personas que viven con la enfermedad
entre 1996 y 2000 en un 28%. A pesar de
este aumento de la supervivencia, la hospitalizacin
las tasas se redujeron en un 32% en este perodo28 En ms
los ltimos aos, las tasas de hospitalizacin tienen
seguido cayendo. Entre 2002 y
2007, la tasa de hospitalizacin se redujo de
35 por cada 100 pacientes con VIH a un 27 por 100
pacientes, un drop.29 23%
Diabetes: Durante los ltimos aos,
muchos medicamentos innovadores para la
tratamiento de la diabetes han surgido,
dar a los pacientes herramientas importantes para
la gestin de su enfermedad. Un estudio reciente
encontrado que las visitas a urgencias
de los pacientes que tomaron su diabetes
medicamentos segn las indicaciones fueron 46% ms bajos
que para los pacientes que tomaron sus
medicamentos de menos de 50% del tiempo.
Del mismo modo, la tasa de hospitalizacin y

el nmero de das de permanencia en el hospital

fueron 23% y 24% menores, respectivamente, para
patients.30 adherente
VIH / SIDA
ENTONCES ... "En los primeros aos de la epidemia del SIDA antes de ART
(Tratamiento antirretroviral) estaba disponible, la mediana de supervivencia
despus de un diagnstico de SIDA se mide en semanas o meses y
cuidado del paciente se limita a diagnstico y tratamiento de un complejo
variedad de infecciones oportunistas y los tipos relacionados con el SIDA de
cncer"
AHORA ... "En marcado contraste con los principios y mediados del decenio de
1980, si una
persona mayor de 20 aos se infectan con el VIH y el da de hoy
terapia recomendada directriz se inicia, los investigadores pueden
predecir mediante el uso de modelos matemticos que esta persona
vivir por lo menos otros 50 aos - es decir, una casi normal
la esperanza de vida. "31

Mejorar la Calidad de Vida

Artritis reumatoide: Clinical
remisin, ahora es posible para los pacientes
con artritis reumatoide severa (RA) 0.32
Un estudio reciente encontr que los pacientes tratados
con la terapia de combinacin que consista
tanto de un nuevo y ms aos medicina
tena una probabilidad del 50% de la clnica completa
la remisin despus de 52 semanas de tratamiento,
en comparacin con el 28% para aquellos que slo
el medicamento ms. Estos resultados
han sido "impensable" antes de la nueva

modificadores de la enfermedad medicamentos.33 biolgica

Artritis reumatoide
ENTONCES ... "Anteriormente la progresin de la AR de inicio de los sntomas
a discapacidad significativa a menudo era inevitable y, en algunos casos,
rpido."
AHORA ... "Con la disponibilidad de medicamentos que pueden retardar o
detener la progresin de la enfermedad y prevenir el dao articular irreversible,
ciruga de reemplazo articular no es siempre el resultado final y
pacientes con AR pueden vivir una vida cmoda y productiva en
terapia mdica. "34

El valor de la Evolucin
medicamentos
Los avances contra la enfermedad como las
ilustrado anteriormente no se suelen impulsado
por grande, acontecimientos dramticos, pero
ms comnmente el resultado de una serie de
aumentos incrementales en el conocimiento ms
hora. Los nuevos medicamentos se basan en una
otro paso a paso. Adems, la mejor
papel clnico y el valor total de una terapia
normalmente emerge aos despus de la primera
aprobacin como se realicen ms investigaciones
y los mdicos ganan en el mundo real
experiencia. Aprobacin inicial de la FDA
a menudo marca el punto de partida de este
investigaciones adicionales, generando un mayor
conjunto de pruebas para ayudarnos a entender
el valor total de la medicina y cmo
el mejor tratamiento para los pacientes.

Esta transformacin gradual en

conocimiento ha llevado a una mayor
supervivencia, la mejora de los resultados del paciente,
y una mejor calidad de vida para muchos
pacientes. De hecho, en los ltimos aos hemos
han visto la transformacin de varias
enfermedades que antes se consideraban como de
aguda y crnica a veces fatal,
condiciones manejables para los pacientes que
tener acceso a la medicacin.
Algunas formas de cncer proporcionan un til
la ilustracin de las diferentes vas por las
la cual nuestra comprensin de valor puede
evolucionar: 35
Use anteriormente en lnea de tratamiento
o estado de la enfermedad
Por ejemplo: Trastuzumab
(Herceptin) recibi un adicional
indicacin para el uso como un potencial
La terapia adyuvante de primera lnea, de 10 aos
despus de haber sido aprobado originalmente como una
el tratamiento de segunda lnea para HER2 +
cncer de mama metastsico.
El uso en combinacin con otro
teraputica o biomarcadores
Por ejemplo: Los estudios posteriores de
Cetuximab (Erbitux) indic que
mutaciones del gen KRAS podra
predecir la respuesta al tratamiento para
los pacientes con una forma de metastsico

cncer colorrectal, lo que permite ms

tratamiento dirigido.
El uso en indicaciones adicionales
Por ejemplo: El docetaxel (Taxotere )
fue aprobado inicialmente para el
tratamiento de pulmn de clulas no pequeas
cncer, pero continu la investigacin
puesto de manifiesto un beneficio significativo de supervivencia
en el carcinoma de clulas escamosas de la
cabeza y cuello; Evaluacin inicial
basado en los resultados del ensayo anticipada
han subestimado considerablemente
su impacto sobre la supervivencia en ms de
4,5 aos

Mejora de la Calidad y valor

del Cuidado de la Salud
La mejora de la calidad y el valor
de atencin de la salud - y controlar
sus costos - son imperativos para
la salud de los estadounidenses y para nuestra
economa. Los medicamentos recetados juegan
un papel importante en la consecucin tanto
de esos fines, particularmente a la luz de
nuestro envejecimiento de la poblacin y el gran
nmero de personas que viven con enfermedades crnicas
condiciones.
Con un uso ptimo, los medicamentos pueden
mejorar la salud y ayudar a
reducir la necesidad de asistencia sanitaria costosa

servicios, como el servicio de urgencias

admisiones, estancias en el hospital, cirugas,
y la atencin a largo plazo. Los pacientes son
ms saludable, e innecesario mdica
gastos se evitan.
A medida que ms estadounidenses tener acceso a
cuidado de la salud, es importante que se
Tambin tendr acceso a los medicamentos que
necesitar. La subutilizacin de la prescripcin
medicamentos sigue siendo un desafo, y
hay una gran oportunidad para los pacientes
y sus proveedores de atencin mdica a
mejorar la calidad y la eficiencia de
el sistema de atencin de la salud mediante la mejora de la
uso de los medicamentos.
Mejor Uso de Medicamentos
mejora los resultados
Para los pacientes que reciben la clnica
beneficios de los medicamentos, varias acciones
debe ocurrir:
diagnstico apropiado y oportuno
y la prescripcin
pronto inicio del tratamiento
La adherencia a los medicamentos prescritos
(Es decir, los pacientes deben tomar la
medicamentos segn lo indicado en la parte derecha
la dosis y el momento adecuado)
revisiones y actualizaciones peridicas de la
rgimen de medicacin
Todas estas dimensiones son clave para

lograr mejores resultados de salud,

particularmente para pacientes con enfermedades crnicas
enfermedades. Por ejemplo:
Prevencin de las hospitalizaciones:
La mala adherencia al prescrito
medicamentos se asocia con
aumento de hospitalizaciones, enfermera
admisiones para el hogar, y el mdico
visits.1, 2, 3 Por ejemplo, la investigacin
demuestra que los pacientes que hicieron
No tome constantemente su diabetes
medicina eran 2,5 veces ms propensos
de ser hospitalizados que los pacientes eran
que tomando sus medicamentos segn las indicaciones
ms de 80% de la tiempo.4
La prevencin de la enfermedad: no adherentes
pacientes eran 7%, 13% y 42%
ms probabilidades de desarrollar coronaria
enfermedades del corazn, cerebrovascular
la enfermedad, y la insuficiencia cardaca crnica,
respectivamente, ms de 3 aos que eran
los pacientes que tomaron antihipertensivos
medicina como directed.5
La prevencin de eventos adversos:
Proporcionar asesoramiento a los pacientes a
clarificar su rgimen de medicacin
despus del alta hospitalaria puede
reducir drsticamente la probabilidad
de events.6 adversa a un medicamento

El valor econmico del

Mejor Uso de Medicamentos
Se usa apropiadamente, los medicamentos tambin pueden
generar resultados econmicos positivos
a travs de muchas enfermedades comunes. UN
amplia gama de estudios han demostrado
que la mejora de uso de recomendadas
medicamentos se asocia con una reduccin de
costs.7 total de salud De hecho, el enlace
entre el uso de medicamentos de prescripcin
y el gasto en otros servicios de salud
servicios ha sido recientemente reconocido por
la Oficina de Presupuesto del Congreso (CBO).
En 2012, la CBO anunci un cambio
a su metodologa de puntuacin para reflejar
ahorro en los gastos mdicos asociados
con un mayor uso de los medicamentos en
Medicare.8 (Para ms informacin sobre el valor de
un mejor uso de los medicamentos en Medicare Parte
D, vase el recuadro en la pgina 15.)
Se estima que el coste de subptima
el uso de medicamentos que incluye la falta de adherencia,
errores tratamiento insuficiente, administracin,
y la falta de diagnstico es de entre $ 100 y
$ 290 billn annually.9,10
Los ejemplos de los ahorros resultantes mdicos
de un mejor uso de la medicina incluyen:
Presin arterial alta: Tratamiento
los pacientes con presin arterial elevada en
de acuerdo con las directrices clnicas

dara lugar a un menor nmero de golpes

y los ataques al corazn, la prevencin de hasta
a 89.000 muertes y 420.000
hospitalizaciones al ao y ahorro
$ 15.6 millones de dlares al ao11 (Ver Figura 4.)
Diabetes: La mejora de la adherencia a
medicamentos para la diabetes se traducira
en una reduccin estimada de ms
de 1 milln de urgencias
visitas y hospitalizaciones al ao,
para el ahorro potencial de $ 8.3 billn
cada ao.12
Altos niveles de colesterol: La investigacin tiene
muestra que la terapia con estatinas reduce
colesterol de las lipoprotenas de baja densidad
niveles en un promedio de 19%. Encima
un ao, esta reduccin de la mala
colesterol se asoci con
aproximadamente 40.000 muertes menos,
60.000 menos hospitalizaciones por

ataques al corazn, y menos de 22.000

hospitalizaciones por accidentes cerebrovasculares en el
Estados Unidos. De una econmica
punto de vista, los prevenirse
hospitalizaciones traducido en
el ahorro bruto de casi $ 5 billion.13
Condiciones crnicas: Para
condiciones tales como la diabetes,
dislipidemia, la hipertensin y

insuficiencia cardaca congestiva, los pacientes

quien tuvo una mejor adherencia a
medicamentos prescritos experimentaron
un ahorro de $ 3 a $ 10 en la no-droga
el gasto por cada dlar adicional
dedicado a las recetas - una red de
un ahorro de $ 1,200 a $ 7,800 por
paciente por ao14 (Ver Figura 5.)
Otro aspecto de la repercusin econmica
de los medicamentos es su potencial para
mejorar la productividad en el lugar de trabajo
a travs de la reduccin del absentismo o
permiso de discapacidad, lo que beneficia tanto a la
paciente individual y la economa
entero. Varios de los ms comunes
condiciones crnicas se estima que las
costado a la economa ms de $ 1 billn
anualmente en los Ejemplos productivity.15 perdidas
de mejora de la productividad incluir:
Artritis reumatoide:
Investigadores de la Integrado
Beneficios Instituto encontr que
el intercambio de alto costo para reumatoide
medicamentos para la artritis disminuyeron
adherencia y llevado a una mayor
incidencia y la duracin ms larga
de la licencia por incapacidad a corto plazo.
Los investigadores estiman que
la reduccin de copagos paciente
mejorar la adherencia a la medicacin,

la reduccin de la prdida de productividad entre las

los trabajadores con esta enfermedad por
26% .16
Condiciones crnicas: Investigacin
muestra que los trabajadores diagnosticados
con la diabetes, la hipertensin,
dislipidemia, asma, o crnica
enfermedad pulmonar obstructiva
que son adherentes a la prescrita
medicamentos estaban ausentes hasta 7
un menor nmero de das de trabajo y usado 5
un menor nmero de das de incapacidad a corto plazo
en comparacin con los no adherentes
workers.17
Las brechas en uso ptimo
de los Medicamentos
El mal uso de los medicamentos es un extenso
desafiar a lo largo del cuidado de la salud
sistema. Debido al amplio alcance
ataques al corazn, y menos de 22.000
hospitalizaciones por accidentes cerebrovasculares en el
Estados Unidos. De una econmica
punto de vista, los prevenirse
hospitalizaciones traducido en
el ahorro bruto de casi $ 5 billion.13
Condiciones crnicas: Para
condiciones tales como la diabetes,
dislipidemia, la hipertensin y
insuficiencia cardaca congestiva, los pacientes
quien tuvo una mejor adherencia a

medicamentos prescritos experimentaron

un ahorro de $ 3 a $ 10 en la no-droga
el gasto por cada dlar adicional
dedicado a las recetas - una red de
un ahorro de $ 1,200 a $ 7,800 por
paciente por ao14 (Ver Figura 5.)
Otro aspecto de la repercusin econmica
de los medicamentos es su potencial para
mejorar la productividad en el lugar de trabajo
a travs de la reduccin del absentismo o
permiso de discapacidad, lo que beneficia tanto a la
paciente individual y la economa
entero. Varios de los ms comunes
condiciones crnicas se estima que las
costado a la economa ms de $ 1 billn
anualmente en los Ejemplos productivity.15 perdidas
de mejora de la productividad incluir:
Artritis reumatoide:
Investigadores de la Integrado
Beneficios Instituto encontr que
el intercambio de alto costo para reumatoide
medicamentos para la artritis disminuyeron
adherencia y llevado a una mayor
incidencia y la duracin ms larga
de la licencia por incapacidad a corto plazo.
Los investigadores estiman que
la reduccin de copagos paciente
mejorar la adherencia a la medicacin,
la reduccin de la prdida de productividad entre las
los trabajadores con esta enfermedad por

26% .16
Condiciones crnicas: Investigacin
muestra que los trabajadores diagnosticados
con la diabetes, la hipertensin,
dislipidemia, asma, o crnica
enfermedad pulmonar obstructiva
que son adherentes a la prescrita
medicamentos estaban ausentes hasta 7
un menor nmero de das de trabajo y usado 5
un menor nmero de das de incapacidad a corto plazo
en comparacin con los no adherentes
workers.17
Las brechas en uso ptimo
de los Medicamentos
El mal uso de los medicamentos es un extenso
desafiar a lo largo del cuidado de la salud
sistema. Debido al amplio alcance

capitulo 3
Apoyo de la economa

La industria biofarmacutica
contina haciendo importante
contribuciones a los EE.UU.
economa. Este sector genera alta calidad
puestos de trabajo y los poderes econmicos
de salida para la economa EE.UU., sirviendo como
"La base sobre la que una de las
la innovacin ms dinmico de los Estados Unidos
y los ecosistemas de negocio se construye. "1 El

sector biofarmacutico EE.UU. emplea

ms de 810.000 trabajadores, soportes
un total de casi 3,4 millones de empleos en todo
el pas, y aporta casi $ 790
millones de dlares en la produccin econmica en forma anual
base cuando directos, indirectos, e inducidos
efectos son considered.2
Estos impactos econmicos son conducidos
por la investigacin de la industria y
desarrollo (I + D) de la empresa. (Ver
Captulo 4 para ms informacin sobre la inversin en
I + D). La biofarmacutica EE.UU.
sector representa el mayor
parte de todos los negocios de EE.UU. I + D,
lo que representa casi el 20% de todos
interno en I + D financiado por EE.UU.
empresas, de acuerdo con los datos de
la Foundation.3 Nacional de Ciencias
El elevado nmero de puestos de trabajo que estn
apoyado indirectamente refleja el hecho
que la industria es un "multiplicador de puestos de trabajo"
lo que significa que cada biofarmacutica
empleo en el sector soporta un total de cuatro puestos de trabajo
toda la economa. (Ver figura
9 y la barra lateral, "Mapping the Impact").
La industria de la ayuda a apoyar un vibrante
ecosistema cientfico y econmico que
es vital para la economa de EE.UU. y nuestra
la competitividad del pas en el mundial
mercado. compaas biofarmacuticas

echar races en las comunidades de todo

el pas, ayudando a generar puestos de trabajo
en toda una gama de sectores, desde
proveedores de venta al por menor a los servicios personales.
Los puestos de trabajo creados por la industria tienen una alta
salarios y requieren una mano de obra con
diversas habilidades y niveles educativos,
de Ph.D. cientficos, a nivel de entrada
tcnicos, para apoyar al personal de todos los tipos
Mapping the Impact
En cumplimiento de la misin de llevar la nueva mdica
tratamientos para el mercado, la biofarmacutica
industria sostiene una cadena de suministro muy a gran escala - tanto
en I + D y en apoyo de la produccin y distribucin
de productos biofarmacuticos.
Para dar una idea de la amplitud y profundidad de la
El impacto de la industria en forma de relaciones comerciales
con los proveedores grandes y pequeos, un anlisis reciente
los datos agregados de 17 biofarmacutica innovadora
empresas a travs de 17 estados. El anlisis encontr que
en 2011, estas compaas biofarmacuticas pasaron
aproximadamente $ 53 mil millones en transacciones con los proveedores
y proveedores en estos estados.4 Las empresas receptoras
proporcionado servicios y suministros para la industria. A pesar de que
slo una instantnea del impacto total del sector, estos hallazgos
demostrar la importancia de una fuerte y vibrante
industria biofarmacutica en ayudar a otros negocios
para crecer y contribuir a una economa local fuerte.
datos de los proveedores de este anlisis, desglosado por
Congreso y distrito legislativo estatal, se puede ver

en www.weworkforhealth.org.

tecnologa cientfica,
ingeniera y matemticas
(STEM) trabajadores en coche nuestra
La innovacin de la nacin y
competitividad mediante la generacin de
nuevas ideas, nuevas empresas,
y nuevas industrias. VSTAGO
trabajadores juegan un papel clave en el
el crecimiento sostenido y la estabilidad
de la economa y son EE.UU.
componentes crticos para ayudar
los EE.UU. ganar la futuro.5
Departamento de Comercio de EE.UU.
En 2011, los ms de 810.000 puestos de trabajo directos
generado $ 89,9 mil millones en el total del personal
ingresos promedio de $ 110,490 en salarios y
beneficios por trabajador. Este fue el doble de la
la compensacin del sector privado promedio EE.UU.
de $ 54.455, una indicacin de la alta calidad
puestos de trabajo del biofarmacuticos
industria ofrece a los trabajadores de Estados Unidos. 6
Estado impulsar y
Las economas regionales
Los ensayos clnicos son los ms costosos
porcin del desarrollo de frmacos
proceso, que suele representar el 45% de
75% del costo promedio de $ 1.2 billn
el desarrollo de una nueva Ensayos sobre medicine.7

promedio de los ltimos 7 aos y representan un gran

la inversin en las comunidades donde
que se llevan a cabo. biofarmacutica
empresas colaboran con las autoridades locales
instituciones de investigacin en todo el pas
- Incluyendo centros de investigacin clnica,
universitarios escuelas mdicas, hospitales,
y fundaciones - para llevar a cabo clnica
ensayos, que proporcionan acceso a los pacientes
potenciales nuevos tratamientos, as como
la creacin de puestos de trabajo locales.
Un programa PhRMA llamado "Investigacin
en su patio trasero "ayuda a ilustrar
los ensayos de impacto sobre las comunidades
alrededor del pas. diecisis estado
informes desarrollados por el programa
han sido liberados, destacando
la biofarmacutica econmica
impacto en estas comunidades
a travs de ensayos clnicos. Por ejemplo,
en el estado de Washington, el crecimiento del empleo
en la industria biofarmacutica
creci un 12% entre 2007 y 2011,
en comparacin con una disminucin del 2% en puestos de trabajo
para todos los dems industries.8 desde 1999,
compaas biofarmacuticas de trabajo
con las instituciones de investigacin locales tienen
realizado o estn llevando a cabo:
Cerca de 3.500 ensayos clnicos en
Maryland, incluyendo 1775 para seis

las principales enfermedades crnicas (asma,

cncer, diabetes, enfermedades del corazn,
enfermedad mental, y accidente cerebrovascular) 9
Ms de 3.000 ensayos en
Colorado, incluyendo 1400 para
importante diseases10 crnica
Ms de 3.600 ensayos en Georgia,
incluyendo 1.800 focalizacin importante
diseases11 crnica
Ms de 3.400 ensayos en Virginia,
incluyendo ms de 1.500 para
importante diseases12 crnica
Aunque los ensayos clnicos proporcionan una
impulso econmico para las comunidades, su
beneficio principal es ofrecer a los pacientes
posibles opciones teraputicas. Clnico
ensayos pueden proporcionar una nueva va de atencin
para algunas personas que sufren de enfermedades crnicas que
son la bsqueda de los medicamentos que son
mejor para ellos.

Efecto domin de Industria

Apoyo a la I + D
Biofarmacutico I + D sigue
tener un fuerte impacto en la general
economa de EE.UU.. los miembros de PhRMA
han invertido ms de medio billn
dlares en I + D desde 2000, incluyendo una
$ estimado el 48,5 millones en 2012 alone.13
Los impactos de este gasto y la

el amplio apoyo del sector biomdico para

rizado de la investigacin en toda la economa.
El apoyo a la empresa de I + D se extiende
ms all de los confines de cualquier dadas
empresa. Adems de apoyar
la ciencia, la tecnologa, la ingeniera,
y matemticas (STEM)
Los campos de STEM y las
que trabajan en ellas son crticos
Los motores de la innovacin
y el crecimiento: segn
una estimacin reciente, mientras
slo alrededor del cinco por ciento de
se emplea la fuerza de trabajo EE.UU.
en los campos de STEM, la
fuerza de trabajo da STEM
durante ms de cincuenta por ciento
de la nacin de sostenido
crecimiento.14 econmica
Departamento de Trabajo de EE.UU.
STEM Jobs y educacin: un enfoque crtico para hoy y maana
Ciencia, tecnologa, ingeniera y matemticas
(STEM) es fundamental para continuar mundial EE.UU.
liderazgo. Una fuerza de trabajo con fuertes habilidades de STEM es
esenciales para proporcionar un suministro adecuado de trabajadores
con las habilidades necesarias para el cada vez ms complejo
misin de desarrollar medicamentos del siglo 21, y para
la industria biofarmacutica EE.UU. mantener su
ventaja competitiva a nivel mundial.
De 2001 a 2008, la industria biofarmacutica

otras grandes industrias STEM super en

la generacin de puestos de trabajo, y es uno de los pocos de alta tecnologa
sectores de fabricacin proyectan aadir STEM relacionados
puestos de trabajo entre 2010 y 2020.15 Sin embargo, muchas de las
estos puestos de trabajo con salarios altos, de alto valor pueden ir sin llenar si
el
Estados Unidos sigue cayendo detrs de otros pases en
la calidad de la educacin STEM que ofrece a sus estudiantes.
Las mejoras en esta rea no slo ayudaran a la
industria, sino tambin beneficiara a los trabajadores estadounidenses como
los ingresos medios de los trabajadores STEM son casi dos veces
tan altos como los de todos los trabajadores, y los trabajadores STEM
Tambin son mucho menos propensos a experimentar joblessness.16
Cada vez ms, las compaas biofarmacuticas estn
apoyar los esfuerzos de STEM todo el pas en muchos
maneras, incluyendo el otorgamiento de becas, tutora
los estudiantes de los distritos escolares locales, y la financiacin y
el apoyo a talleres para maestros y otros profesionales
el desarrollo en los campos de STEM.

(Ver recuadro en la pgina 24), innovadora

compaas biofarmacuticas estn
comprometido en una gama de precompetitivo
colaboraciones de investigacin y asociaciones
con los centros mdicos acadmicos, as
como el apoyo cada vez puesta en marcha
y las empresas emergentes a travs de la
establecimiento de riesgo corporativo

fondos de capital. estos innovadores

colaboraciones no slo ayudan a asegurar
un futuro slido para la industria y el
ecosistema biofarmacutica, pero el beneficio
la economa nacional ms grande tambin.
asociaciones entre
sectores
En los ltimos aos, biofarmacutica
compaas han formado un cultivo
nmero de asociaciones con investigadores
en el gobierno, la academia, la ms pequea
empresas y otras partes del
ecosistema biomdica. La estrecha y
relacin sinrgica entre los sectores
en el ecosistema de la investigacin biomdica
es fundamental para garantizar una robusta nacional
la capacidad de investigacin biomdica en el
Estados Unidos.
El Centro Tufts para el Estudio de Drogas
Desarrollo llev a cabo recientemente una
anlisis de ms de 3.000 asociaciones
de las compaas biofarmacuticas con
centros mdicos acadmicos (AMC) .17
El anlisis encontr que las asociaciones
beneficiar tanto a la industria y el mundo acadmico
proporcionando oportunidades para la
sectores a trabajar juntos para explorar
nuevas tecnologas prometedoras y
abordar problemas cientficos que pueden
dar lugar a grandes avances en los tratamientos

para las enfermedades ms difciles y

condiciones. De acuerdo con un informe
por el Instituto de Investigacin de Salud de PwC,
"todas las grandes empresas farmacuticas
han establecido como mnimo un AMC (centro medico acadmico)
asociacin, a menudo especfico para una enfermedad, "
y el nmero de asociaciones es
aumentando a medida que la industria adopte una ms
enfoque de colaboracin para la I + D.18
Estas relaciones varan significativamente
y estn en continua evolucin. Comn
modelos de asociacin incluyen sin restricciones
apoyo a la investigacin, frmaco acadmica
centros de descubrimiento, y precompetitiva
centros de investigacin, que incorporan
un modelo de investigacin colaborativa que
trae diversas instituciones que junto
normalmente son competidores comerciales
para llevar a cabo la investigacin en etapa temprana
colectivamente.
Un ejemplo destacado de un
colaboracin en la investigacin precompetitiva es
Neuroimagen de la Enfermedad de Alzheimer
Initiative (ADNI), que incluye
agencias federales, sin fines de lucro
organizaciones y miembros de la industria.
El objetivo es identificar fsica
cambios en el cerebro antes de la aparicin
de la enfermedad de Alzheimer, el seguimiento de su
progresin, establecer normas de calidad

para la recogida y el intercambio de datos de imgenes,

y validar biomarcadores para ser utilizados en
trials.19 datos clnicos recogidos de
ADNI se ponen a disposicin sin costo alguno para
otros investigadores para analizar y utilizar
en el diseo de la enfermedad de Alzheimer
los ensayos clnicos y la investigacin projects.20
La industria est financiando y
trabajar en colaboracin con
el componente acadmico
del sector pblico en la base
investigaciones que contribuyan
ampliamente a travs de la totalidad
espectro de I + D biomdica,
no slo para los productos de su
portfolio.21
Centro Tufts para el Estudio de Drogas
Desarrollo de 2012

Venture Corporativo
Inversiones de capital
El capital de riesgo (VC) y otras formas
de capital privado son una forma clave de
financiacin para la puesta en marcha y emergentes
compaas biofarmacuticas.
Como VC tradicional tiene poco
disminuido debido a varios factores,
incluidos los problemas de regulacin y
preocupaciones acerca de la cobertura y el pago
para las nuevas innovaciones mdicas, la

brazos de riesgo corporativo establecido

compaas biofarmacuticas
se han convertido en una parte cada vez
importante fuente de capital para ayudar
llenar este vaco. Entre 2010 y 2012,
biofarmacutica riesgo corporativo
fondos de capital invertido aproximadamente $ 1.2
millones de dlares en la biotecnologa puesta en ups.22
Y la actividad de riesgo corporativo est en el
subir. De acuerdo con un informe reciente de la
Boston Consulting Group, el 63% de la
30 mayores compaas biofarmacuticas
Actualmente participar en la empresa
inversiones de capital riesgo - hasta de
50% en 2.007,23
fondos de riesgo de las empresas pueden ofrecer nuevas empresas de
biotecnologa con
beneficios estratgicos ms all de capital de inversin. stas incluyen
la oportunidad de acceder a la tecnologa, el conocimiento de investigacin
y la capacidad, experiencia de desarrollo de frmacos, la comercializacin
competencia, y (a menudo) una presencia global corporativa ...
aventurarse por multinacionales farmacuticas y de biotecnologa grande
empresas est desempeando un papel cada vez ms importante en
financiar el desarrollo de la innovacin etapa temprana y un ...
papel esencial en la sostenibilidad del ecosistema de la biotecnologa,
hacer avanzar el futuro de la innovacin farmacutica y biotecnolgica
entrepreneurship.24
Georg von Krogh, et al., Nature Biotechnology, 2012

Garantizar el acceso a los medicamentos necesarios

La Partnership for Prescription Assistance
la biofarmacutica
la industria ha proporcionado durante mucho tiempo
el acceso universal a los medicamentos
los pacientes que no pueden pagar
ellos. La Partnership for Prescription Assistance (PPA)
ha ayudado a cerca de 8 millones de personas sin seguro y financieramente
luchando pacientes tengan acceso gratuito y confidencial
de 475 programas de asistencia pblicos y privados,
incluyendo cerca de 200 que son ofrecidos por farmacuticos
programas miembros compaas.25 PPA ofrecen ms de
2.500 medicamentos de marca y medicamentos genricos. Ms
de 1.300 principales estatales y organizaciones nacionales, locales
se han unido a la PPA, incluyendo la American
Academia de Mdicos de Familia, la Sociedad Americana del Cncer,
Colegio Americano de Mdicos de Emergencia, Pascua
Sellos, Asociacin Nacional de Cadenas de Farmacias, Estados
Camino, y la Liga Urbana.
Los pacientes pueden aprender y aplicar a la PPA visitando
www.pparx.org o llamando al nmero gratuito 1-888-4PPA-NOW. los
centro de llamadas puede proporcionar ayuda en Ingls, espaol, y
alrededor de 150 otros idiomas.
Rx Respuesta
Garantizar el acceso a los medicamentos
despus de una catstrofe es
una prioridad crtica para biofarmacutica
compaas. En el
Tras el huracn Katrina, la industria se dio cuenta de que
la ausencia de un nico punto de contacto a travs del cual

Funcionarios federales y estatales podran alcanzar la biofarmacutica

la cadena de suministro es un problema grave.
Rx de respuesta es una iniciativa de colaboracin nico que
rene a las empresas biofarmacuticas, distribuidores,
y dispensadores, junto con la American Red
Cruz, para ayudar a asegurar el flujo continuo de medicamentos
despus de una catstrofe. En los 6 aos desde su
creacin, Rx de respuesta se ha convertido en un elemento indispensable
la seguridad nacional y la salud pblica de activos. En octubre
2012, Rx respuesta fue activado para hacer frente a las amenazas a la
la cadena de suministro planteado por Super tormenta de arena.
Entre sus recursos ms valiosos es la Farmacia
Herramienta de informes de estado, un recurso en lnea que traza la
ubicacin de las farmacias abiertas en las zonas afectadas por el desastre.
Para los recursos de planificacin de desastres adicionales y ms
informacin acerca de Rx de respuesta, visite a RxResponse
www.rxresponse.org.

Capitulo iv:
Innovacin

I + D: La entrega de

I + D: La entrega de Innovacin
El descubrimiento y desarrollo
nuevos medicamentos es mucho,
proceso complejo y costoso,
Pero los investigadores biofarmacuticos
dedicar sus carreras a esta frecuencia
frustrante, pero tremendamente
tarea gratificante. La investigacin y el
desarrollo (I + D) es el proceso de

camino a nuevos medicamentos - y mucho ms

A menudo se pasa por varias vueltas,
paradas y arranques. avances sustanciales
se produce normalmente en incrementos durante
tiempo, a medida que avanza apoyen mutuamente.
En 2012, Investigacin Farmacutica y
Fabricantes de Amrica (PhRMA)
empresas miembros invirtieron
$ estimado el 48,5 millones de dlares en I + D.1
Esta fuerte inversin forma parte de
el compromiso continuo de la industria
a la innovacin; desde el ao 2000, PhRMA
miembros han pasado ms de la mitad
un billn de dlares en I + D.2 PhRMA
Las inversiones anuales de los miembros representan
la mayora de todos biofarmacutica
el gasto en I + D en los Estados Unidos 3
De acuerdo con el Congreso
Oficina de Presupuesto, "La farmacutica
la industria es uno de los ms researchintensive
industrias en los Estados
Unidos. empresas farmacuticas invierten

tanto como cinco veces ms en

investigacin y desarrollo, con respecto
a sus ventas, que la media de EE.UU.
la fabricacin de la empresa. "4
Hoy en da, ms de 5.000 medicamentos

se encuentran en ensayos clnicos a nivel mundial o en EE.UU.

Administracin de Alimentos y Medicamentos (FDA)
review.5 Todos estos tienen el potencial
beneficiar a los pacientes de Estados Unidos, y cada uno debe
sufrir el mismo proceso riguroso
para determinar la seguridad y eficacia para
uso de los pacientes. (Para ms informacin
acerca de los muchos medicamentos innovadores
en la tubera, vase el Captulo 5)

Descripcin general de la I + D
Proceso
Para aquellos que no trabajan directamente en
desarrollo de frmacos, la dificultad de la
proceso puede ser difcil de entender. Nmeros
puede ayudar a dar una idea del guante
de retos cada medicamento candidato
debe pasar a travs, y esos nmeros
son enormes proporciones:
En promedio, se tarda alrededor de 10 a
15 aos para un nuevo medicamento para
completar el viaje desde inicial
descubrimiento de la marketplace.6,7,8
Por cada 5.000 a 10.000 compuestos
que entran en el canal, slo una
recibe aprobacin. incluso los medicamentos
que los ensayos clnicos tienen slo llegan a una
16% de probabilidad de ser approved.9

El proceso es costoso. La media

I + D de inversin para cada nuevo
la medicina es de $ 1,2 mil millones, incluyendo
el coste de los fallos, con ms 10
Estudios recientes estiman los costos
Para ser an higher.11
Cada nuevo medicamento potencial va
a travs de una larga serie de pasos en su
manera de los pacientes. La figura 11 describe este
proceso.
Descubrimiento de medicamento
El primer paso en el desarrollo de un nuevo
la medicina es entender la enfermedad o
condicionar tan a fondo como sea posible. los
toda la comunidad de investigacin biomdica
contribuye a este conjunto de conocimientos.
En los Estados Unidos, tenemos la suerte
tener una tienen una dinmica de colaboracin
ecosistema de investigacin que incluye
investigadores del gobierno,
Desde las primeras etapas de bsica
investigacin para la aprobacin de medicamentos, este
ecosistema de colaboracin se encuentra entre nuestra
mayores fortalezas en movimiento mdica
avanza hacia delante y haciendo que la
Estados Unidos el lder mundial en
la innovacin biofarmacutica. (Por
ms informacin sobre este ecosistema

y estas asociaciones, ver la pgina 25 de

Captulo 3 y la Figura 12 a continuacin.)
La investigacin bsica proporciona pistas sobre
cmo tratar las enfermedades y las maneras posibles
para apuntar a los sntomas o subyacentes
causas. Armado con una idea, los investigadores
trabajar para entender objetivos biolgicos
para un medicamento potencial. Un objetivo de drogas
puede ser una protena, ARN, ADN, o de otro
molcula que est de algn modo implicado en
la enfermedad. Los investigadores realizan
estudios en clulas, tejidos, y animal
modelos para determinar si el objetivo
puede ser influenciada por un medicamento.
A continuacin, los investigadores buscan una ventaja
compuesto - una molcula prometedora
que podran influir en el destino y,
potencialmente, convertirse en un medicamento. Ellos
hacer esto de varias maneras, incluyendo
la creacin de una molcula a partir de cero, utilizando
tcnicas de seleccin de alto rendimiento
para seleccionar algunas posibilidades prometedoras
de entre miles de posibilidades
candidatos, los compuestos de la bsqueda de
la naturaleza y el uso de la biotecnologa para
genticamente ingeniero de sistemas de vida a
producir molculas que combaten la enfermedad.
Incluso en esta etapa temprana, los investigadores

Ya estamos pensando en la final

producto. Cuestiones tales como la formulacin
(O "receta") de un medicamento y su
sistema de entrega (por ejemplo, si
se toma en forma de pldora, inyectar o
inhalado) son crticos si un compuesto es
convertido en un medicamento nuevo xito.

Las pruebas preclnicas

Los Whittles fase de descubrimiento de frmacos
a miles de compuestos a unos pocos
cientos de posibilidades prometedoras que
estn listos para los ensayos preclnicos. En esto
etapa, los cientficos realizan laboratorio y
los estudios en animales para determinar si
un compuesto es adecuado para humanos
pruebas. Al final de este proceso, que
puede durar varios aos, alrededor de las cinco
compuestos se mueven a la siguiente etapa de
pruebas en seres humanos. la compaa entrega una
Solicitud de nuevo frmaco en investigacin
con la FDA para comenzar los ensayos clnicos.
Ensayos clnicos
Durante esta etapa, un compuesto es
probado en voluntarios humanos. los
proceso de ensayos clnicos se produce en
varias fases y tarda una media de 6
a 7 aos. Un medicamento potencial debe

completar con xito cada fase

antes de ser presentado a la FDA
para la revisin.
Debido a que este proceso implica tanto
beneficios y riesgos, las empresas toman
gran cuidado para proteger la seguridad de la prueba
participantes y para garantizar que se
estn muy bien informados acerca de la
juicio y sus potenciales riesgos de manera que
que puedan dar su consentimiento informado
para participar, segn se requiera por las leyes federales
reglamentos. Las empresas tambin aseguran
que los ensayos se llevan a cabo correctamente
y con rigor y clnica
resultados de los ensayos se dan a conocer en el
tiempo apropiado.

Principios de Ensayos Clnicos

los miembros de PhRMA han tenido una larga trayectoria de compromiso
de patrocinar
investigacin clnica que cumple totalmente con todos legal y regulatorio
requisitos, as como los acuerdos internacionales. En adicin,
PhRMA ha establecido principios voluntarios para fortalecer las
empresas miembros '
compromiso con los ms altos estndares de tica y transparencia en
la realizacin de ensayos clnicos. Principios de PhRMA de Conducta de la
Clnica
Ensayos y comunicacin de los resultados de ensayos clnicos estn
diseados para ayudar

asegurar que la investigacin clnica llevada a cabo por farmacutica de

Estados Unidos
empresas de investigacin y biotecnologa sigue siendo cuidadosamente
llevado a cabo y que
la investigacin mdica significativa
Los resultados se comunican a
profesionales de la salud y
pacientes.
El diseo del estudio y los informados
consentimiento son revisados, aprobados y
monitoreado por una Revisin Institucional
Junta (IRB). El IRB se compone de
mdicos, investigadores y miembros de
la comunidad. Su papel es el de asegurarse
que el estudio es tica y los derechos
y el bienestar de los participantes estn protegidos.
Esto incluye garantizar que los riesgos de la investigacin
se reducen al mnimo y sean razonables,
relacin con cualquier potencial benefits.12
A continuacin se presenta una descripcin general de
las tres fases primarias de la clnica
investigacin:
Fase 1 de pruebas ponen a prueba en un compuesto
un pequeo grupo (por ejemplo, 20 a 100) de
voluntarios sanos para determinar la
seguridad del compuesto.
Fase 2 ensayos de prueba en el compuesto
un grupo algo mayor (por ejemplo, 100

a 500) de voluntarios que tienen la

enfermedad o condicin del compuesto
est diseado para tratar. Fase 2
determinar la eficacia de la
compuesto, que analice posibles a corto plazo
efectos secundarios y riesgos, y
identificar las dosis y la pauta ptima.
Fase 3 ensayos prueban el compuesto
en un grupo mucho ms grande (por ejemplo,
1.000 a 5.000) de los participantes a
generar estadsticamente significativa
informacin sobre seguridad y
eficacia y para determinar la
la relacin global entre beneficio y riesgo.

Revisin y aprobacin de la FDA

Si los resultados de los tres ensayos clnicos
fases indican que el compuesto es
segura y eficaz, la empresa presenta
una aplicacin o biolgicos nuevo frmaco
Solicitud de licencia de la FDA. Esta
solicitud, que incluye resmas
de datos de todas las etapas de prueba, es una
solicitud de aprobacin de la FDA para comercializar el
nuevo medicamento.
Los cientficos de la FDA revisan cuidadosamente
todos los datos de todos los estudios sobre la
compuestas y, despus de sopesar los beneficios
y los riesgos de la medicina potencial, deciden

sobre el otorgamiento de la aprobacin. De vez en cuando,

la FDA le pedir una investigacin adicional
Antes de autorizar o convocar una
panel de expertos independiente para examinar los datos
presentado por la FDA y la compaa.
El panel estar entonces notificar al organismo de
si se aprueba la solicitud y
bajo qu condiciones.
Fabricacin
medicamentos aprobados pueden ser utilizados por
millones de personas o una pequea, especfica
poblacin. Los medicamentos a menudo estn en
el mercado durante muchos aos. Como un
consecuencia, las instalaciones de fabricacin debern ser
cuidadosamente planificada para que los medicamentos pueden
ser coherente y eficaz producida.
instalaciones de fabricacin debern ser
construida con los ms altos estndares a
garantizar que la seguridad y la calidad se construyen
en cada paso de la fabricacin
proceso 13 compaas deben cumplir con
Buenas Prcticas de Fabricacin de la FDA
reglamentos, y tambin deben
constantemente actualizar, revisar, o incluso
la reconstruccin de las instalaciones cuando haya nuevos
medicamentos
son aprobados, ya que cada nuevo medicamento es
fabricado de otra manera.

Ciclo de vida de drogas

El proceso de I + D es parte de un medicamento con receta ms grande
ciclo vital. El ciclo comienza con el desarrollo inicial
de la medicina y termina con los medicamentos genricos. Los
medicamentos genricos
proporcionar acceso a bajo costo a los medicamentos efectivos para
muchas
aos. Pero no tendramos genricos si las empresas innovadoras
no comprometer el tiempo, los recursos y la inversin
para investigar y desarrollar nuevos medicamentos innovadores.
Despus de la aprobacin de la FDA, la vida efectiva de la patente media
de
un medicamento de marca es de aproximadamente 12 aos14
Competencia
menudo comienza poco despus de la aprobacin, con los genricos
venir con frecuencia al mercado incluso antes, a travs
retos de patentes y otros medicamentos de marca que compiten
comnmente que lleguen al mercado. Durante el perodo de
proteccin de la patente, el medicamento debe ganar suficientes
ingresos
para financiar la lnea de desarrollo de medicamentos para la otra
candidatos que pueden llegar a ser algn da nuevos frmacos.
Solamente
2 de cada 10 medicamentos de marca ganan suficiente
Los ingresos para recuperar promedio de I + D costs.15
Despus de que expire la proteccin de la patente, otras empresas estn
permite vender copias genricas del medicamento innovador.
Estos medicamentos, que a menudo se adoptan con rapidez,

se puede ofrecer a bajo costo debido a que las empresas de genricos

puede basar su aprobacin en la extensa investigacin
ya realizado para desarrollar la marca
medicina. Hoy en da, se estima que el 84% de todas las drogas
recetas se llenan de forma genrica, 16 obtenindose un ahorro
de $ 1.1 billones de dlares en el pasado decade.17 Con el
aprobacin de la Ley de Asistencia Asequible, un abreviado
va de aprobacin fue creado para los biosimilares, que
aumentar an ms la competencia.

Despus de la aprobacin de la investigacin y

Supervisin
La investigacin sobre un nuevo medicamento hace
no termina cuando el descubrimiento y
fases de desarrollo son una y
el producto est en el mercado. Sobre el
contrario, las empresas realizan extensa
la investigacin posterior a la aprobacin de monitor de seguridad
y los efectos secundarios a largo plazo en pacientes
el uso del medicamento. La FDA requiere
que las empresas controlan un medicamento
durante el tiempo que permanece en el mercado
y presentar informes peridicos sobre la seguridad
cuestiones. Las empresas deben informar de cualquier
los eventos adversos que se producen del uso de
la medicina.
La FDA requiere a veces a las empresas
conducta de fase 4 ensayos clnicos, los cuales

evaluar la seguridad o los efectos a largo plazo en

subgrupos de pacientes especficos. Compaas
puede realizar estudios posteriores a la aprobacin de
evaluar los beneficios de un medicamento para
diferentes poblaciones o en otras enfermedades
reas. En algunos casos, pueden tambin
desarrollar sistemas de entrega mejoradas o
formas de dosificacin.
Esta fase de investigacin es crtica para
la mejora de los investigadores 'y los mdicos'
comprensin del potencial de un medicamento
usos y todos sus beneficios para la salud y
calidad de vida. Contina la investigacin puede
mostrar si un medicamento tiene una mayor
impacto en un resultado cuando se utiliza
anteriormente en una enfermedad, en combinacin con
otros medicamentos, en la enfermedad diferente
indicaciones, o en combinacin con
biomarcadores especficos (ver la seccin
"El valor en evolucin de los Medicamentos" en
Captulo 1, pgina 9).

La Evolucin de la I + D
Proceso
A medida que la ciencia avanza y se abre en una nueva
puertas, el proceso de I + D continuamente
cambios y se adapta. nueva cientfica
avances estn trayendo mayor promesa

sino tambin el aumento de la complejidad. Aqu estn

slo algunos ejemplos de las fuerzas que estn
cambiando el proceso de I + D:
Trabajando en el nivel molecular: En
los ltimos aos, la profundizacin de los cientficos
comprensin de la molecular y
bases genticas de la enfermedad tiene
trado oportunidades sin precedentes
y cambiado drsticamente muchos aspectos
del desarrollo de frmacos

Tras un anlisis de las enfermedades ms complejas:

Cada vez ms, los investigadores clnicos son
explorar las opciones de tratamiento para obtener ms
enfermedades complejas como el neurolgico
trastornos, cncer, y muchos rara
enfermedades. Por ejemplo, en 2003 se
Haba 26 medicamentos en desarrollo
para la enfermedad de Alzheimer en los Estados
Unidos; hoy en da hay 94.18,19 Nueva
oportunidades cientficas hacen estos
nuevas vas de exploracin posible,
pero la complejidad de estos inexplorado
reas tambin pueden significar en algunos casos
que los proyectos de investigacin son menos propensos a
tener xito.
Avanzando en la medicina personalizada:
Con la aparicin de personalizado

Medicina - en el que el uso de una

Medicina est vinculado a un diagnstico para
determinar si un paciente responder bien
a un medicamento - el proceso de I + D tiene
vuelto ms complejas. Los desarrolladores de drogas
debe coordinar la investigacin sobre un nuevo
medicina junto con una correspondiente
diagnstico.
En esta investigacin cada vez ms complicado
esquema, es necesario profundizar
la forma en que cada paciente puede responder
a una terapia y para mantener el ritmo
la ampliacin de los requisitos reglamentarios. Como
resultado de estos cambios, la carga de la
la ejecucin de un ensayo clnico es cada vez mayor, con
ms procedimientos necesarios ms datos,
recogido, ms numerosos y complejos
criterios de elegibilidad para la inclusin en el estudio,
y ya duration.20 estudio (Ver Figura
13.) De hecho, la forma utilizada para recopilar datos
de cada paciente ampliado de largo por
227% entre 2000 y 2011, lo que refleja
los crecientes desafos de llevar a cabo
trials.21 clnica
El reclutamiento de pacientes voluntarios es
Tambin un reto continuo y creciente
para los investigadores. la dificultad de reclutamiento
voluntarios se extiende la lnea de tiempo original

de la fase 2 a 4 ensayos por casi el doble de

promedio a travs de todos los reas.22 teraputica
El aumento de la complejidad de la
entorno de investigacin ha contribuido
a los crecientes costos de la clnica research.23
Los fracasos del tratamiento y retrocesos tambin
contribuir a los costes de investigacin.
Segn el Centro Tufts para el
Estudio del Desarrollo de Drogas, el costo de
el desarrollo de un frmaco (incluyendo el costo
de fallos) pas de $ 800 millones en

A finales de 1990 a cerca de $ 1.2 mil millones en

la 2000s.24 temprano (Ver Figura 14.) Otro
estudios ms recientes han puesto al total
costo an higher.25
Adaptarse a los cambios y
desafos
La industria biofarmacutica
est adaptando continuamente para producir
tratamientos innovadores de manera ms eficiente.
Los investigadores estn explorando formas de reducir
los tiempos de desarrollo y aumentan las probabilidades
de xito en el uso de nuevas herramientas de investigacin, nuevo
enfoques para el reclutamiento de pacientes, y
sofisticados mtodos de anlisis de datos.
Las compaas estn trabajando para desarrollar
asociaciones innovadoras y de colaboracin

relaciones con los investigadores en

academia, el gobierno, y en otra
compaas. alianzas precompetitivas,
que tratan de avanzar en la investigacin bsica, son
una parte cada vez mayor de este approach.26
Mejorar el proceso de los ensayos clnicos se
otra rea de exploracin activa. por
ejemplo, la fase 0 o ensayos "microdosis"
permiten a los investigadores probar una dosis muy pequea
en menos voluntarios humanos para eliminar
ms rpidamente candidatos a frmacos que pueden estar
metablicamente o biolgicamente ineficaz.
Nadie cambio transformar la I + D
procesar por s mismo, pero con muchos
diversos esfuerzos biofarmacutica
empresas continuarn mejorando la
proceso de innovacin.
Las empresas estn desarrollando
"nuevos enfoques para el diseo
y la realizacin clnico global
ensayos, incluyendo la simplificacin
protocolos, maximizando de investigacin
el rendimiento del sitio,
y reducir el nmero de
enmiendas al protocolo "27.
Tufts Centro para el Estudio
Aprender de los reveses en Investigacin de la Enfermedad de
Alzheimer

No slo los xitos acumulan a travs del tiempo, pero tambin lo hacen
lecciones aprendidas de proyectos fallidos y aparentemente
investigacin. la enfermedad de Alzheimer se considera comnmente
Una de las condiciones ms devastador cualquiera puede
cara y es la causa principal de muerte sexto en el
Estados Unidos.28 La enfermedad priva progresivamente personas
de su memoria, su personalidad y su health.29
Lo que es ms, los proyectos de la Asociacin de Alzheimer que
la enfermedad le costar al sistema de salud EE.UU. $ 1,1
billones de dlares anuales 2.050,30
medicamentos actuales pueden tratar los sntomas de la enfermedad de
Alzheimer,
pero los medicamentos que previenen o retardan la enfermedad son
necesario. Aunque los investigadores siguen descubriendo y
obtener ms informacin, las causas y los mecanismos subyacentes de
esta enfermedad sigue siendo difcil de alcanzar, y la naturaleza
compleja de
la enfermedad se presenta enormes retos para los cientficos.
Desde 1998, las compaas biofarmacuticas han hecho
101 intentos fallidos para desarrollar medicamentos a
mientras que el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, en el
mismo perodo, slo tres
medicamentos han sido aprobados. Eso significa que
Por cada xito, las empresas han experimentado 34
los llamados "fracasos." 31 (Vase la Figura 15.) Aunque estos
contratiempos pueden ser desalentador, que ciertamente no son
fracasos porque contribuyen conocimientos valiosos
acerca de la enfermedad de Alzheimer que se puede utilizar como
bloques de construccin

sealar los investigadores en direcciones ms fructferos.

avances incrementales pueden aadir
hasta changes.32 transformadora
Dr. Siddhartha Mukherjee, El emperador de
Todos los males de 2010
la comprensin de la
Naturaleza del Progreso
y la Innovacin
De vez en cuando uno se avance
transformar tratamiento de una enfermedad, pero la mayora
menudo los descubrimientos y las aprobaciones construir
en uno a lo largo del tiempo en un acumulativo
proceso que provoque la clnica significativa
avances. Para progresar desde la ausencia de tratamientos
a tratamientos eficaces, el proceso de I + D
debe repetirse durante muchos aos para
muchos medicamentos, que se basan en una
otra forma incremental.
La investigacin sobre medicamentos individuales
tambin se acumula con el tiempo. A pesar de que
la aprobacin inicial del mercado por la FDA es una
primer paso crtico para asegurar un medicamento
est llegando a los pacientes, a menudo la aprobacin
sienta las bases para adicional
el aprendizaje y la investigacin que dar forma a la
forma en que un producto se utiliza en los prximos aos.
(Vase la seccin sobre el valor de la evolucin
medicamentos en el Captulo 1, pgina 9)

Reconociendo la naturaleza gradual de

la innovacin es esencial para asegurar que
se sigue avanzando.
La legislacin clave en 2012 fomenta la innovacin
En 1992, la Ley de Derecho de usuario de Prescripcin de Drogas
(PDUFA)
autorizado por la FDA para cobrar tarifas a los usuarios de la
industria biofarmacutica para contratar frmaco adicional
los colaboradores y especialistas en seguridad. Estos fondos suplemento
Las asignaciones del Congreso. En sus primeros 20 aos,
PDUFA ha ayudado a ms de 1.500 nuevos medicamentos
al mercado. Tambin ha aumentado la dotacin de personal de la FDA
y los recursos y preservar y fortalecer la FDA
altos niveles de seguridad, lo que resulta en una cada en la aprobacin
tiempos para los nuevos medicamentos a partir de 29 meses en el
temprano
1990 a un estimado de 10 meses en 2010.34,35
En 2012, el quinto autorizacin de PDUFA (llamado
PDUFA-V) se promulg como parte de la Food and Drug
Ley de Seguridad Innovacin y Administracin. en adicin
para permitir el acceso oportuno a los pacientes ms seguro y
nuevos medicamentos eficaces, PDUFA-V promueve la investigacin
futura
y prepara la FDA para un siglo 21 reguladora
marco de referencia. Tambin es compatible con el desarrollo de una
marco para facilitar la evaluacin de los beneficios y
riesgos de nuevos medicamentos (incluyendo medicamentos hurfanos)
y
integra las perspectivas del paciente en el proceso de revisin.

El Congreso tambin actu el ao pasado para hacer dos disposiciones

que afecta a la investigacin peditrica permanente. Estas
disposiciones, los mejores medicamentos para la Ley de la infancia
(BPCA) y la Ley de Equidad de Investigacin Peditrica (PREA),
trabajar juntos para fomentar la investigacin peditrica. los
combinacin de BPCA y PREA, a menudo referida
como la "zanahoria" y el enfoque "stick", ha dado lugar a
una gran cantidad de informacin til acerca de la administracin
medicamentos a los nios, incluida la informacin sobre la dosificacin,
seguridad y eficacia. Juntos, BPCA y tienen PREA
la investigacin impulsada y americano enormemente avanzada
la atencin mdica de los nios. Hacer estas dos disposiciones
permanente ayudar a crear un ms predecible y
eficiente proceso de desarrollo de medicamentos peditricos, lo que
resulta
en el progreso continuado desarrollando nuevos medicamentos para
nios. BPCA y PREA ya han dado lugar a
logros significativos:
En diciembre de 2012, 193 medicamentos han recibido
exclusividad peditrica bajo BPCA.36,37
Tras la reautorizacin de BPCA y en PREA
estudios peditricos de 2007 y hasta junio de 2012, 405
se completaron, con la participacin 174.273 patients.38
Desde 1998, BPCA y PREA han dado como resultado 463
cambios en las etiquetas que reflejan importantes peditrica
information.39

capitulo v: Una prometedora cartera

Nuestra comprensin cada vez mayor

de las enfermedades humanas nos da
la plataforma ms prometedora
nunca para encontrar medicamentos que tratan la enfermedad
de nuevas maneras. Hoy en da, ms de 5.000
medicamentos estn en desarrollo a nivel mundial,
todos los cuales tienen el potencial de ayudar
pacientes en los Estados Unidos y en todo
mundo.1 (Ver Figura 16.) De acuerdo
a otra fuente de datos, hay 3.400
medicamentos en desarrollo en la actualidad slo en el
los Estados Unidos, un aumento del 40%
desde 2005.2,3 La cantidad y calidad
de nuevos medicamentos en desarrollo para reflejar una
robusto ecosistema de la investigacin. tanto bsica
la investigacin y la biofarmacutica
tuberas estn prosperando. Como resultado, la
potencial para nuevos tratamientos y curas
para los pacientes no tiene precedentes.
investigadores biofarmacuticos son
trabajando sin descanso para desarrollar medicamentos
que las enfermedades de ataque en formas novedosas. Ellos
estn explorando nuevos enfoques cientficos
mientras que ampliar sus conocimientos y
comprensin de las enfermedades humanas. los
en el nmero y la variedad de
herramientas cientficas en los ltimos 20 aos
ha permitido a los investigadores mejor

entender la gentica y molecular

bases de enfermedad y disear dirigidos
tratamientos que funcionan con mayor precisin
y eficaz. Los investigadores estn constantemente
la aplicacin de este conocimiento a una serie de
diferentes enfermedades y condiciones, y
el resultado es un potencial sin precedentes para
mejoras en la salud humana en todo
el mundo.
El examen de la Tubera
De acuerdo con un reciente informe de anlisis
Grupo, que utiliza varias fuentes de datos
para examinar la innovacin en la tubera
desde varios ngulos diferentes, 70% de la
ms de 5.000 nuevas entidades moleculares
(NME) estn siendo investigados potencial
los medicamentos de primera clase en, lo que significa que
que estn en una farmacolgico nico
clase distinta de cualquier otra comercializado
drugs.4 Tales medicamentos ofrecen nuevas
posibles opciones de tratamiento para los pacientes,
sobre todo para aquellos que no tienen
respondido a las terapias existentes o para
los cuales no hay opciones de tratamiento existentes son
disponible. Estos medicamentos pueden mejorar
el pronstico para los pacientes, proporcionando
mayor eficacia o menos efectos secundarios.
medicamentos posteriores en la clase puede

proporcionar a los pacientes lado diferente

efecto o eficacia perfiles.
Una prometedora cartera

La proporcin de proyectos en desarrollo

que podra convertirse en la primera en su clase vara segn el
rea teraputica, pero es particularmente alta
en reas como la neurologa (84%), cncer
(80%), y la psiquiatra (79%). 6 (Vase la figura
17.) El alto nmero de firstin- potencial
drogas de la clase siendo investigados en estos
zonas que refleja la creciente de los investigadores
el conocimiento de los fundamentos de stos
reas de enfermedades y nuevas oportunidades
de los adelantos.
De acuerdo con Grupo de Anlisis, biofarmacutica
empresas estn haciendo significativos
avances en una serie de reas clave: 7
Las enfermedades raras. Hay cerca de 7000
raras diseases8 - muchos de los cuales son
grave o potencialmente mortal y tienen
pocas opciones de tratamiento. En 2011,
1.795 proyectos en desarrollo
centrado en las enfermedades raras, las cuales
cada uno afectan a menos de 200.000
personas en los Estados Unidos. los
Food and Drug Administration EE.UU.
(FDA) de las denominaciones de hurfano

frmacos en desarrollo han sido

creciente. En los ltimos 10 aos, una
promedio de 140 drogas fueron designados
como medicamentos hurfanos cada ao en comparacin
con 64 en el 10 aos.9 anterior
Las enfermedades que an no tienen
tratamientos aprobados. Los cientficos estn
desarrollar cada vez ms medicamentos
para enfermedades para las que no hay terapias
han sido aprobados en el ltimo
10 aos y que tienen importantes
lagunas en las opciones de tratamiento. por
ejemplo, hay 61 medicamentos en
para el desarrollo lateral amiotrfica
esclerosis o enfermedad de Lou Gehrig,
41 para el cncer de pulmn de clulas pequeas, 19
la anemia de clulas falciformes, y 158 para
cancer.10 de ovario
Los medicamentos que se encuentran entre la primera
aplicar nuevas estrategias cientficas
para hacer frente a la enfermedad. Nuevos descubrimientos
en la ciencia bsica se lleva a nueva
enfoques teraputicos que eran
Nunca antes haba sido posible. Entre el
potenciales nuevos enfoques en
investigacin hoy en da son:
erapia RNAi. Aunque la mayora de las drogas
protenas diana tales como enzimas

y receptores celulares, este nuevo

enfoque abre nuevas oportunidades
para apuntar RNA, que lleva
la informacin gentica para crear
protenas en la clula. antisentido
La interferencia de ARN (RNAi)
La terapia puede ayudar al silencio
la expresin de genes dainos. En
los ltimos 20 aos, este trabajo tiene
avanzado desde el laboratorio
banco a la cama, y dos
terapias RNAi ya tienen
sido aprobado. Ms de 127
proyectos de ARNi estn en
la pipeline.11
vacunas contra el cncer teraputicas.
A diferencia de las vacunas tradicionales, estos
nuevas vacunas a aprovechar el poder
del sistema inmunitario para luchar contra
cncer en lugar de prevenirlo.
Esta idea surgi por primera vez a finales del
1990, y la primera teraputica
vacuna contra el cncer fue aprobado en
2010. Ms de 20 teraputica
vacunas para el cncer son
Nuestro progreso en la comprensin de las vas especficas de la
enfermedad
ha identificado cientos de nuevos objetivos para potencialmente salvar
vidas

frmacos que tienen el potencial de tratar a los pacientes individuales

tanto
ms eficazmente. El resultado de este entendimiento es una emergente
cambio de paradigma para el desarrollo de nuevos medicines.
New Horizons in Personalized Medicine
Nuevos horizontes en la medicina personalizada
La medicina personalizada presenta un nuevo conjunto de herramientas
para ayudar
diagnosticar y tratar a los pacientes sobre la base de nuestra
comprensin cada vez mayor
de las bases genticas y moleculares de la enfermedad. Este enfoque
es cada vez ms generalizado, en particular en el tratamiento de la
cncer, y tiene potencial para prevenir la enfermedad, encontrar la
correcta
tratamiento ms rpidamente, prevenir los efectos secundarios, mejorar
los pacientes '
calidad de vida, y la enfermedad de tratamiento ms eficaz. A medida
que el general
costo de la atencin de la salud sigue aumentando, la medicina
personalizada
podra ayudar a controlar los costos mediante la reduccin de
tratamientos innecesarios
y effects.16 lado
El papel de la medicina personalizada est creciendo. De acuerdo con la
Coalicin medicina personalizada, haba 13 prominente
ejemplos de medicamentos, tratamientos y diagnsticos personalizados
disponible en 2006; para el ao 2011, haba 72.17 Del mismo modo, una
2010 encuesta realizada por el Centro Tufts para el Estudio del
Desarrollo de Drogas
encontr que las empresas vieron un aumento de aproximadamente
75% en
la inversin de la medicina personalizada entre 2005 y 2010

y se espera ver un aumento adicional de 53% de 2010 a

2015.18 De las empresas encuestadas, el 94% de la biofarmacutica
las empresas estn invirtiendo en la investigacin de la medicina
personalizada, y
12% a 50% de los productos en sus tuberas son personalizados
medicines.19
La industria en su conjunto est comprometida
a empujar fuertemente por delante ... Temprano
indicaciones muestran que el desarrollo
de medicamentos personalizados es
al mando de ms recursos y
fomentar ms correspondientes
el cambio de la organizacin es generalmente
apreciado fuera de la industry.20
Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Drogas,
2010
Las luces en medicamentos en el Pipeline
El tratamiento de una mutacin peligrosos en bebs
Hipofosfatasia es una enfermedad sea hereditaria rara que es causada
por una mutacin gentica. los
mutacin resulta en bajos niveles de una enzima llamada fosfatasa
alcalina. Esta deficiencia dificulta
la formacin de huesos y dientes y puede resultar en anomalas
esquelticas sustanciales. ninguna medicina
ha sido aprobado para esta enfermedad. Una terapia potencial en el
desarrollo proporcionara la
enzima necesaria para el crecimiento seo adecuado en los pacientes
con esta devastadora, disease.21 rara
Abordar los sntomas-difcil tratamiento de la esquizofrenia

La esquizofrenia es una enfermedad mental grave y compleja que afecta

al paciente mental y
emocionalmente. Aunque algunos medicamentos se dirigen a sntomas
como alucinaciones y delirios, que
generalmente no son capaces de mejorar otros sntomas tales como
falta de motivacin e inters por
actividades sociales. Un nuevo medicamento en desarrollo podra ser el
primero de una nueva clase que tiene la
potencial para tratar estos sntomas difciles de tratar mediante la
mejora de la transmisin de un producto qumico
necesaria en el cerebro para la comunicacin apropiada entre
neurons.22

capitulo 6. Mirando hacia el futuro

a pesar de una muy
panorama cientfico prometedor
y el impacto positivo en curso
del sector biofarmacutico en
pacientes, el sistema de salud, y
la economa, la biofarmacutica
industria se enfrenta a retos cada vez mayores.
vallas ms altas
Ciencia cambiante
El proceso de desarrollo de frmacos es
cada vez ms costosos y complejos.
En parte, esto se debe a la necesidad de hoy
para medicamentos para tratar cada vez
enfermedades crnicas difciles y costosas,
tales como artritis, cncer, diabetes,
y trastornos neurodegenerativos.

oportunidades cientficas estn llevando

los investigadores se centran en cada
enfermedades complejas y nuevos enfoques
tales como la medicina personalizada. Esta
ciencia sofisticada requiere igualmente
sofisticadas herramientas, tecnologas y
pericia.
Entorno regulatorio
ambiente regulatorio actual requiere
la investigacin compleja y extensa de
establecer la seguridad y eficacia de
nuevos medicamentos y una cada vez mayor
cantidad de informacin sobre cada nuevo
medicina. Esto normalmente significa que
las empresas deben patrocinar ensayos clnicos
con un gran nmero de participantes.
el reclutamiento y retencin de pacientes en
ensayos clnicos continan retos.
Competicion internacional
Muchos pases se centran ahora en
la construccin de una innovadora biomdica
sector porque reconocen su
beneficios para sus economas y su
pacientes - que presenta un desafo a EE.UU.
liderazgo en la investigacin biomdica. Ellos
estn formando grupos de la industria, a menudo en
asociacin con los gobiernos regionales.
Tambin estn ayudando a hacer crecer sus

economas basadas en el conocimiento a travs de

estrategias como la construccin de la investigacin y
infraestructura para el desarrollo (I + D);
haciendo hincapi en la ciencia, la tecnologa,
ingeniera y matemticas (STEM)
Educacin; garantizar el acceso a los servicios financieros
capital; y la creacin y conservacin de una
workforce.1 calificada Por ejemplo:
Singapur invirti significativamente en
infraestructura de I + D, lo ms famoso
mediante la creacin de la Biopolis Investigacin
Parque. Ms de 30 empresas
han situado a Biopolis, incluyendo
muchos conocidos multinacional
empresas.2
China ha aumentado de I + D
la inversin en un 10% cada ao
durante la ltima dcada para un total
inversin de $ 154 billn en segundo lugar solamente a los Estados Unidos.
China tambin ha establecido
programas e incentivos para atraer
cientficos de talento y extranjera
investment.3
Desafos de reuniones
compaas biofarmacuticas de los Estados Unidos
se estn adaptando y la bsqueda creativa
soluciones para satisfacer estas creciendo

econmica, cientfica, empresarial,

desafos normativos y polticos.
Por ejemplo, las compaas estn trabajando
para hacer que el proceso de ensayos clnicos como
ms eficiente posible y se estn centrando
en enfermedades con la mayor insatisfecha
necesariamente. Se estn desarrollando asociaciones
y colaboraciones nicas para ampliar
la capacidad para hacer frente a complejos
objetivos de enfermedades. Las empresas son tambin
trabajar con la Food and Drug EE.UU.
Administracin, los Institutos Nacionales
de Salud, y los organismos de investigacin relacionados

para avanzar en la ciencia de reglamentacin y de

fomentar la integracin de los datos emergentes
y la innovacin en el desarrollo
y la revisin de los nuevos medicamentos.
Estas respuestas, en combinacin con
, Pblica positiva hacia el futuro
polticas que sustentan un mercado de base
sistema y los incentivos para los innovadores,
tales como fuerte propiedad intelectual
protecciones, ayudarn a asegurar la Amrica de
seguido papel como el lder mundial
en la investigacin biofarmacutica.
Para fomentar la innovacin y el mdico
avances y el impacto econmico que van

con ello, debemos:

Seguir avanzando reglamentario
la ciencia y fomentar la integracin
de los datos cientficos y emergentes
enfoques innovadores en el
desarrollo y revisin de
nuevos medicamentos ms eficiente,
la promocin de la salud pblica en
reas tales como biomarcadores,
farmacogenmica, y rara y
desarrollo de medicamentos hurfanos.
Avanzar en la innovacin mdica
polticas como una solucin a HealthSystem
problemas. Por ejemplo,
para ayudar a realizar el potencial de
innovacin mdica como una solucin para
mejorar los resultados del paciente y
controlar los crecientes costos de atencin de salud,
es importante reconocer a travs
todas las polticas que el valor total
los avances mdicos que emerge sobre
tiempo, y para apoyar la capacidad de las
mdicos y pacientes para elegir
de toda la gama de vista mdico
opciones de tratamiento adecuadas.
cobertura de soporte y forma de pago
polticas que fomenten la introduccin
y la disponibilidad de nuevas tecnologas mdicas

anticipos a los pacientes de los Estados Unidos.

Apoyar el desarrollo de STEM
los trabajadores para aumentar la nacin de
capacidad para desarrollar y fabricar
maana de nuevos tratamientos y para
competir a nivel mundial.
Un fuerte apoyo de la propiedad intelectual
los derechos y el cumplimiento de la
Estados Unidos y en el extranjero.
Sostener el liderazgo mundial en EE.UU.
las ciencias de la vida a travs de la economa,
polticas comerciales, y relacionados con
promover la igualdad de condiciones
a nivel mundial.
cONCLUSIN
Comprometida con el progreso
Los desafos que enfrenta la
industria biofarmacutica son
muchos y sustanciales - compleja
cuestiones cientficas, un normativo en evolucin
medio ambiente, y la dura competencia en el
en casa y en el extranjero. Pero el cientfico
oportunidades y la promesa de
medicamentos en la tubera son notables.
Y el impacto positivo de la industria es
de largo alcance.
El sector biofarmacutico se rene
los retos que tiene ante s con innovadora

el trabajo cientfico, enfoques creativos para

la construccin y el mantenimiento de la industria, y
un compromiso sin fin de salvar vidas
y mejorar la salud y la calidad de
la vida de los pacientes.
Este compromiso se refleja en los muchos
Los avances que ya hemos visto a travs de
un amplio espectro de enfermedades que afectan
millones. Y aporta muchos beneficios tales
como buenos puestos de trabajo y la inversin econmica
a las comunidades y estados de todo el
nacin. El futuro es muy prometedor
por los continuos avances, y con
apoyo sostenido a la innovacin, los EE.UU.
sector biofarmacutico continuar
la cabeza del mundo.
Comprometida con el progreso