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PAGINE :54-55 AUTORE :N.D.

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PERIODICITÀ :Quotidiano

27 marzo 2018

Così nascono i farmaci

Efficacia Studiclinici
terapeutica in aperto La nuova generazione
Si studia su Pazienti
Fase IDEA ETEST
PRE CLINICI FASEII
casi selezionati
di malattia
e medici
sanno SI SI studi a ombrello
mediante l’uso della FASEIV
Durata 6 anni Funziona?
dellafase 10 di placebo specifica Tutto pronto
per ridurre la terapia
in anni componente in corso 14
(dallascelta Lemolecole pazienti con lo stesso tipo di cancro terapie
del farmaco Si creano a partire FASEI psicologica diverse
candidato) dall’individuazione
di un bersaglio o di un Èsicuro? Analisidegli effetti LeautorizzazioniUE
meccanismo di malattia Scelta 8 collaterali a bassa L’azienda può decidere se
dellemolecole Supervisione incidenza registrare ilfarmaco in alcuni
migliori Si studiano gli effetti o in tutti i paesi dell’UE.
E studio di Testsull’uomo Tutti gli studi medici o Studi collaterali poco comuni ma in Se esiste già in qualche
convolontari terapeutici sulle persone “proof
concentrazioni in un campione più numeroso paese, può allargare
devono essere supervisionati
e dosaggi Si forniscono criteri Studiclinici of concept” la licenza ad altri paesi
da un comitato etico
adeguati di sicurezza e dose Utile a
in cieco
massima, poi si passa dimostrare
Solo il medico
Farmaco alla somministrazione sa se ilpaziente l’efficacia
candidato sta assumendo clinica con un
ilfarmaco ridotto numero Permettono di assegnare ai pazienti un trattamento
di pazienti specifico basato sul Dna del loro tumore,
selezionati
NO
SI personalizzando la terapia con maggior probabilità
di successo

Studi in vitro
Possibile Proprietà
e in vivo Studi studi a canestro
tossicità fisico- in doppio Analisidella
Test sumodelli
sperimentali chimiche
Il comitato etico garantisce cieco NO NO variabilità individuale
di malattia diritti e sicurezza Né medico Valutazione delle possibili Laprocedura nazionale
60/80

dei soggetti partecipanti
alla sperimentazione
né paziente
sanno iltipo
differenti
diversi
reazioni su pazienti Per registrare medicinali
in Italia l’azienda unico stessa tumori
di terapia fa domanda all’Aifa farmaco mutazione diversi
Innovazione
assunta
dal paziente
Testditollerabilità
Assunzione di dosi
sempre più alte
del farmaco, rigorosi
controlli medici e
studi su effetti avversi

E la ricerca 70
dei farmaci
%

Sono focalizzati su un singolo bersaglio presente in più

30 % 1-10mila La registrazione tipi di tumore. Se eseguiti correttamente questi studi

diventa passa
servono a identificare in fretta e in contemporanea
alla fase dei farmaci i pazienti coinvolti, Dopo la registrazione
successiva gli effetti su diversi tipi di cancro
viene a seconda del tipo di studio si ottiene la validità
70 % eliminato per 5 anni. Dopo

di precisione il rinnovo è illimitata

dei farmaci studi adattativi
selezionati finora
viene eliminato

Test
FASEIII su grandi
Ritocchi C’èbeneficio? popolazioni
alla molecola Si allarga
12
Sia in termine il numero
Nuovo Nuova
di composizione
farmaco indicazione di pazienti
di LETIZIA GABAGLIO chimica che e centri
terapeutica
di produzione coinvolti



:
 / /
 

Offrono più flessibilità. Quelli tradizionali sono rigidi,

1 10
 
mentre questi consentono al processo di aggiornarsi
continuamente sulla base delle nuove conoscenze
scoperte scientifiche
e

delle molecole scoperte

potrà diventare un farmaco
che avrà mercato

Si accorciano i tempi degli studi. Etutto si concentra nelle prime

fasi. Oggi l’Italia è in ritardo. Ma per avere accesso ai nuovi
farmaci e saperli usare bisogna cambiare marcia
pio dall’avere una stessa mutazione. La medici- che
na dei grandi trial richiede tempi lunghissimi,
ma quella di precisione può essere giocata ben in
ella medicina di precisione si che più rapidamente.
fa un gran parlare. Ma per ave- vono Diventa sempre più importante, quindi, at-

D re farmaci praticamente “su mi-

sura” bisogna che anche il pro-
cesso di validazione della loro
trarre studi nelle prime fasi, quelle che servono
di a dimostrare che una molecola è sicura, che fun-
ti
sandro
na
ziona e in quale dose. Ormai sempre più spesso cerca,
sicurezza ed efficacia cambi dal è con i risultati raggiunti in queste fasi cliniche gli
faccia, diventi appunto più specifico e puntua- in che si procede alla registrazione. Sono sempre meglio
le. Non più —o comunque non solo —grandi spe- stati i momenti clou, quelli in cui si rivela la por-
rimentazioni su molti pazienti alla ricerca di un to. tata innovativa di un farmaco, ma oggi la medi- essere
farmaco che funzioni per il più ampio numero lenti cina di precisione riorienta l’intero processo di
di persone; piuttosto prove di efficacia su grup- rie scoperta e registrazione. I ricercatori italiani da maci
pi sempre più ristretti, accomunati per esem- così decenni mettono le mani sui nuovi farmaci per
pio dall’avere una stessa mutazione. La medici- che lo più quando il percorso innovativo è conclu- ultimi

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lo più quando il percorso innovativo è conclu-
so, in quella fase della sperimentazione (la tre)
che prepara all’ingresso sul mercato, e oggi de-
vono cambiare passo. A dire il vero lo stanno già
facendo: la buona notizia è che la percentuale
di studi clinici italiani sul totale di quelli condot-
ti in Europa cresce, passando tra il 2015 e il 2016
dal 17al 20%, e che dopo un lungo letargo anche
in Italia crescono centri adatti per condurre
sperimentazioni di fase I, quelle iniziali appun-
to. La notizia cattiva è che siamo ancora troppo
lenti nel concedere le autorizzazioni necessa-
rie per avviare le sperimentazioni, rischiando
così di non essere competitivi con altri Paesi
che invece garantiscono tempi più veloci.
Ma andiamo con ordine. Perché avere centri
in grado di condurre sperimentazioni di nuove
molecole precoci è un vantaggio? «Lo è per i ri-
cercatori e anche per i pazienti — spiega Ales-
sandro Mugelli, presidente della Società italia-
na di Farmacologia —perché più precoce è la ri-
cerca, maggiore è il coinvolgimento da parte de-
gli scienziati che così sono in grado di capire
meglio il profilo di tollerabilità e il meccanismo
d’azione di un nuovo farmaco». In altre parole,
essere coinvolti fin da subito nel loro sviluppo
permette di avere accesso in tempi rapidi ai far-
maci e di usarli in maniera ottimale di modo da
assicurare ai pazienti i migliori risultati. «Negli
ultimi anni sono aumentate le sperimentazioni
di fase 2, quelle cioé che provano che il princi-
pio attivo del farmaco è efficace, ma sono an-
che nate diverse strutture in grado di condurre
fasi 1»,afferma Mugelli. È vero infatti che il 42%
dei 660 studi condotti nel 2016 mira a dimostra-
re quanto è efficace una medicina, anche in rap-
porto a quelle già in commercio (la cosiddetta
Fase 3 che deve anche garantire che il prodotto
abbia un rapporto efficacia-tossicità virtuoso e
fornisce tutti i dati necessari alla registrazione
del farmaco); ma è altrettanto vero che il nume-
ro assoluto delle fase precoci è in aumento co-
stante da qualche anno: le fasi 1sono passate da
41 nel 2012 a 74 nel 2016. Solo nel 2018 diversi
istituti hanno annunciato l’apertura di una
struttura in grado di poter seguire questo tipo
di trial: ci sono l’Ospedale Meyer di Firenze e l’U-
nità di Immunoematologia pediatrica del San
Raffaele di Milano, che si occupano dei bambi-
ni, una popolazione per cui si fanno poche spe-
rimentazioni cliniche. E ci sono l’Azienda Ospe-
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ultimirimentazionicliniche. E ci sono l’Azienda Ospe-
didaliera Universitaria Pisana, l’Istituto Besta di
Milano e l’Unità Multidisciplinare di Patologia
Mammaria e Ricerca Traslazionale dell’ASST di
Cremona. In tutto i centri clinici autocertificati
presso l’Aifa sono circa 70: un universo in espan-
sione che permetterà ai pazienti di sfruttare al
meglio le opportunità offerte dalle innovazioni
più avanzate, come l’immuno-oncologia, tanto
per fare un esempio, o la terapia genica. E pro-
prio l’utilizzo delle informazioni sul genoma ha
avuto un impulso importante nel nostro paese:
le sperimentazioni che si occupano di farmaco-
genetica sono oltre il 15% del totale e il 25% di
quelle sulle malattie rare, ma la percentuale au-
menta fino al 30% se consideriamo tutti gli stu-
menta fino al 30% se consideriamo tutti gli stu-
di di fase 1.A farla da padrone, comunque, conti-
nuano a essere l’oncologia e l’immuno-oncolo-
gia, disciplina su cui si concentra la metà delle
sperimentazioni. Aumentano quelle sulle ma-
lattie neurologiche, ematologiche e immunita-
rie, mentre diminuiscono gli studi in ambito in-
fettivologico, nonostante l’allarme per la cre-
scente resistenza ai batteri.
«Il nostro paese offre opportunità importan-
ti per chi conduce ricerca clinica», commenta
Anna Maria Porrini, direttore medico di Roche
Italia che ha scelto il nostro paese per condurre
oltre 200 trials con più di 1400 centri coinvolti
per un totale di oltre 11mila pazienti in studio.
«Nella maggior parte dei casi —specifica Porrini
—sono trial internazionali, il 15%ha, però, origi-
ne in Italia». Non solo: un quarto di queste ricer-
che sono proposte da centri italiani. A dimostra-
zione del fatto che Big Pharma ha gli occhi pun-
tati sulla capacità dei nostri clinici di condurre
sperimentazioni valide a livello internazionale.
Ma non basta: perché a rallentare la nostra
corsa alle sperimentazioni che fanno crescere
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la nostra comunità medico scientifica e garanti-

i trial italiani pio
scono un più rapido e migliore accesso dei pa-
che
zienti ai farmaci innovativi sono soprattutto i Sperimentazioni
fasi
tempi lunghi di attivazione degli studi. Negli ul- autorizzate
per anno e fase dei
timi tempi diverse nazioni extra europee han-
re
no stabilito degli obiettivi ambiziosi in questo %
porto
settore: il Messico si impegna a dare il via libera 50
Fase
in 45 giorni, la Russia in 90 ma mira ad arrivare fase iii
42% abbia
ai 45, la Cina punta ai 60 giorni. L’Italia è invece
fornisce SUL
tra le ultime nazioni europee, e viaggia su un
del MERCATO
tempo medio di diversi mesi. 40 fase ii
36% ro 15
Se finora la qualità della ricerca ci ha salvati,
stante
e ha portato le aziende a fare le loro sperimenta-
41
zioni comunque nel nostro paese, in futuro l’ec-
istituti
cellenza rischia di non bastare più. Soprattutto
30 struttura
con l’entrata in vigore del Regolamento euro-
peo che prevede basti un’unica valutazione per di
nità
tutta la Ue portata avanti da un solo paese. Allo-
Raffaele della
Conferma
ra è più che probabile che le industrie porteran- validità
ni, del farmaco
no la maggior parte delle sperimentazioni nel 20

paese più veloce. Per prepararsi, l’Aifa ha lancia- rimentazioni

Può essere una decisione
fase i daliera
autonoma dell’azienda
to il progetto Voluntary Harmonization Proce- o essere richiesta
11% Milano
dure e ha allestito una simulazione per andare dall’autorità regolatoria
Mammaria
a vedere le nostre chance di poter fare da coor- 10
Cremona.
dinatore a studi condotti in più nazioni euro- 3% Farmacovigilanza
presso
pee. Ebbene, gli ultimi dati ci dicono che l’Italia fase iv Si registrano
sione che i casi di eventi
è al secondo posto, dietro il Regno Unito. Speria- avversi e si raccolgono
mo che nel passaggio dalla simulazione alla meglio
segnalazioni e osservazioni
0 più
realtà non si perdano posizioni.
©RIPRODUZIONERISERVATA
2012 2013 2014 2015 2016 per fare

3204 

autorizzate in italia
in cinque anni (2012-2016):
600 in media all’anno

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