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UNIVERSIDAD ANDINA
“NESTOR CACERES VELASQUEZ”
Presentado por :
Curso :
Docente :
JULIACA-PUNO-PERU
2018
PRESENTACION
1. Terapia génica
La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en
el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de
tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva a
cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el
tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al
principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero
hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:
Enfermedad letal sin tratamiento.
La causa sea un único gen que esté ya clonado.
La regulación del gen sea precisa y conocida.
2. Aplicaciones
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente,
por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios.
No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se
lleva a cabo hoy en día.
4. Procedimiento
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden
ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros
organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que
también han sido utilizados para ello. Así mismo, el ADN puede ser introducido
en el paciente mediante métodos físicos (no biológicos) como electroporación,
biobalística.
Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se
trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez
dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional,
que va a realizar su función, y, en teoría, a corregir el defecto que causaba la
enfermedad.
Dependiendo del tipo de célula que porta el gen mutado , se usan diferentes
vectores. Ejemplos de vectores de virus son el adenovirus y el retrovirus . El
adenovirus se usa para infectar células no divididas e inserta el gen sano en el
citoplasma. Por lo tanto, solo funciona durante un cierto período de tiempo antes
de que la célula lo degrade. El retrovirus se usa para infectar células en división
e inserta el gen sano en el núcleo de la célula. Dado que se incorpora al núcleo,
existe una cantidad de tiempo ilimitada para expresar el fenotipo del gen
saludable.