Professional Documents
Culture Documents
This work deals with concepts related with sample size estimation that are
necessarywhen planing any study in Psychiatry or Medicine. Concepts such
as type I error or alpha error, type II error or beta error, Power, variability and
clinical and statistical significative differences are revised. These elements are
needed to apply statistical formulas useful to determine the number of patients
needed in a study.
Key words: Estimation, Sample size
INTRODUCCION
Una vez el investigador ha definido qué pregunta desea responder y cómo lo
va hacer, surge el cuestionamiento acerca del tamaño de la muestra.
¿Cuántos pacientes se requieren para el estudio?, ¿Cuál sería el número
mínimo de pacientes con los cuales podría llegar a conclusiones válidas?,
¿Cómo se calcula el tamaño de la muestra?, ¿en qué consiste el poder y el
nivel de significancia de un estudio?, ¿Qué diferencia habría entre 12, 25 o más
pacientes en cada grupo?, ¿Qué ocurre si se sobreestima la muestra?,
¿Cuánto tiempo puede durar el estudio de acuerdo con la muestra calcula-
da?, ¿Es factible el estudio dada la cantidad de pacientes requeridos? Estas
y otras preguntas son a menudo un obstáculo para colegas interesados en la
investigación o en evaluar de una manera más responsable y adecuada la
literatura y la evidencia clínica disponible.
- Variabilidad.
- Diferencia clínica y estadísticamente significativa.
El presente trabajo no pretende agotar el tema sino dar las bases para que el
lector pueda profundizar en esta área, sugiriendo a los intesados alguna
bibliografía de profundización. (5 ,6 ,7 ,8).
CONCEPTOS BASICOS
Siempre que un investigador inicia un estudio debe tener una pregunta bien
establecida de la cual deriven hipótesis susceptibles de ser rebatidas o
confirmadas.
Por ejemplo, un investigador se plantea la siguiente pregunta: ¿Entre la
psicoterapia cognoscitiva y la psicoterapia de orientación dinámica, cuál es
más efectiva para el tratamiento a mediano plazo (1 año) de pacientes con
Trastorno Hipocondríaco?
A partir de esta pregunta se puede postular una hipótesis de trabajo en
términos que se pueda rebatir, lo cual equivale a lo que conocemos en el
lenguaje médico y estadístico como Hipótesis Nula. Esta podría plantearse
así:
Ho: No hay diferencias en la eficacia de la psicoterapia cognoscitiva y la de
orientación dinámica para el tratamiento a mediano plazo del Trastorno
Hipocondríaco.
A su vez la Hipótesis Alternativa, que aceptaríamos en caso de rechazar la
nula, podría ser planteada de las siguientes forma:
H1: La psicoterapia cognoscitiva es más eficaz que la psicoterapia de
orientación dinámica para el tratamiento a mediano plazo del Trastorno
Hipocondríaco
H2: La psicoterapia de orientación dinámica es más eficaz que la psicotera-
pia cognoscitiva para el tratamiento a mediano plazo del Trastorno Hipocon-
dríaco
H3: Existen diferencias significativas entre la eficacia de la psicoterapia
cognoscitiva y la psicoterapia de orientación dinámica para el tratamiento a
mediano plazo del Trastorno Hipocondríaco.
De acuerdo con esto podemos construir una tabla que nos represente todas
las opciones, teniendo en cuenta que existe una verdad absoluta a la cual cada
estudio intenta aproximarse con mayor o menor éxito (Tabla 1).
En la tabla podemos observar que tomamos la decisión correcta cuando los
resultados del estudio corresponden a la verdad en la población. En caso
contrario incurriríamos en errores, que son precisamente, los que intentamos
minimizar cuando calculamos correctamente el tamaño de muestra. Estos
conceptos se describen a continuación:
1 - Error Tipo I, o Falso Positivo, o Error Tipo Alfa
Alfa:
Refiriéndonos al ejemplo citado, supongamos que en realidad la terapia
cognoscitiva es tan efectiva como la de corte dinámico en el tratamiento del
Tabla 1
RESULTADOS POSIBLES EN UN ESTUDIO
VERD AD EN LA POBLACIÖN
positiva. Por tal razón hay una tendencia cada vez mayor a disminuir el valor
de p a nivel de p< 0.001 (1 %) (9).
Para reducir el Error Tipo I se requiere incrementar el tamaño de la muestra,
cuestión que implica un costo adicional para el investigador. De esta forma,
una sencilla regla es que a menor Alfa o p se incrementa el número de sujetos
requeridos para el estudio.
2- Error Tipo II, o Falso Negativo, o Error Tipo Beta:
Como se planteó anteriormente, resulta inconveniente concluir que hay
diferencias estadísticamente significativas cuando en realidad no las hay. Sin
embargo lo contrario también es cierto. ¿Qué ocurriría si teniendo un trata-
miento altamente efectivo para el manejo de Trastornos Fóbicos específicos
concluyéramos que no es diferente o que es equivalente a otros tratamientos
convencionales? Este es el que llamamos Error Tipo II o Beta que simplemente
significa que falsamente aceptamos la Hipótesis Nula y descartamos la
Hipótesis Alterna cuando realmente existen diferencias entre los grupos. Esta
situación traería, como es obvio, consecuencias éticas evidentes.
Podemos definir el error tipo Beta como la máxima probabilidad que se esta
dispuesto a arriesgar por un resultado falso negativo. Al igual que con el Alfa,
se ha establecido un nivel máximo de Beta tolerable, que de acuerdo con la
comunidad científica es del 0.20 (20 % ). Dicho de otra manera, es bueno
desconfiar de todo estudio que nos sugiera una probabilidad mayor del 20 %
de que sus resultados sean falsos negativos.
Por otra parte, y al igual que con el Error Tipo I, en la medida en que deseemos
disminuir la posibilidad de error de falsos negativos, por ejemplo, un Beta del
10 % (0.1) en lugar del 20% (0.2), se requiere un tamaño de muestra mayor. Es
el precio por disminuir el margen de error y tener así mayor certeza en los
resultados.
3- Poder del Estudio:
Intimamente ligado al concepto de Error Tipo II esta el de Poder de un estudio
que matemáticamente lo podríamos definir como:
Poder = 1 - Beta
Como puede verse, el Poder depende enteramente del nivel de Beta fijado por
el investigador. Teniendo en cuenta un máximo tolerable del 20% (0.2), se
tendrá un poder del 80% (0.80). La anterior fórmula también permite apreciar
que al disminuir el Error Tipo II se aumentará el Poder del estudio para detectar
diferencias.
Otra forma de interpretar el Poder o Sensibilidad es considerarlo como la
capacidad del estudio para detectar diferencias significativas entre los gru-
pos, sí es que estas existen. Por ejemplo, un estudio con un poder del 80% tiene
una probabilidad de 0.8 de detectar diferencias sí las hay. Ahora, si deseamos
tener un poder mayor (0.9, 0.95, etc.) se requerirían muestras de un tamaño
superior.
Tabla 2
RESULTADOS: ESTUDIO COMPARATIVO DE DOS ANTIDEPRESIVOS
PARA EL MANEJO DE LA DEPRESIÓN MAYOR
Puntajes de
depresión-escala de Tratamiento Tratamiento
Hamilton para antidepresivo A antidepresivo B
depresión
REFERENCIAS
1 Freiman JA, Chalmers TC y Cols. The importance of Beta, the type II errors and the
sample size in the design and interpretation of the randomized controlled trial. N Engl
J Med 1978; 299: 690-4, .
2 Dupont WD. y Plummer WD. Power and Sample Calculations: A Review and a
Computer Program. Controlled Clinical Trials 1990; 11:116-128.
3 Browner WS. Newman TB y Cols. Getting Ready to Estimate Sample Size:Hypothesis
and Underlying Principles. En: Hulley, Stephen y Cummings, Steven R. Designing
Clinical Research. Baltimore: Williams y Wilkins, 1988; Pp.128 -138.
4 Lachin JM. Introduction to Sampole Size determination and Power Analysis for
Clinical Trials. Controlled Clin Trials 1981; 2: 93-114,
5 Ingelfinger JA, Mosteller F, Thibodeau LA y Col. Biostatistics in Clinical Medicine. New
York: Macmillan Publishing Co. Inc.,1983.
6 Kelsey Jl, Thompson W D y Evans A S. Methods in Observational Epidemiology. New
York: Oxford University Press, 1986.
7 Schlesselman JJ. Case Control Srtudies.New York: Oxford University Press, 1982.
8 Rosner B. Fundamentals of Biostatistics.Belmont: Duxburry Press, 1990.
9 Dennis R. Como estimar el Tamaño de Muestra necesario en Investigaciones
Humanas. Unidad de Epidemiología Clínica. Pontificia Universidad Javeriana.
10 Henneckens C H y Mayrent S L. Epidemiology in Medicine. Boston: Little, Brown and
Company, 1987.
11 Guyatt GH, Sackett DL. y Cols. User´s Guides to the Medical Literature: How to Use
an article about Therapy or Prevention. Are the Results of the Study Valid. JAMA 1993;
270.(21): 2598-2601.
12 Guyatt GH, Sackett DL. y Cols. User´s Guides to the Medical Literature: How to Use
an article about Therapy or Prevention. What were the Results and will they help me
in Caring for my Patients? JAMA 1994: 271(1): 59-63.
13 Bautista L. Diseños de Muestreo Estadístico. Bogotá: U.N. de Colombia: 1998.
14 Machin D,Campbell M, Fayers P, Pinol A. Sample Size Tables for Clinical Studies.
London: Blackwell Science, 1987.
15 Kahn HA, Sempos CT. Statistical Methods in Epidemiology. New York: Oxford
University Press, 1989.
16 Dobson AJ. Calculating Sample Size. Transac. Menzies Found 1984; 7:75-79.
17 Schelesselman JJ. Sample Size Requirements in Cohort and Case-Control Studies
of Disease. Am J Epidemiology 1974;99:381-384.
18 Donner A, Eliasziw M. Sample Size Requirements for Realibility Studies. Statistics in
Medicine 1987; 6:441-448.
19 Connett JE,Smith JA, McHugh B. Sample Size and Power for Pair-Matched Case-
Control Studies. Statistics in Medicine 1987;6:53-59.